Rexistro da Federación Mundial de Terapia Xénica da Hemofilia

Rexistro da Federación Mundial de Terapia Xénica da Hemofilia
Aspectos destacados da 62a reunión e exposición anual de ASH

Rexistro da Federación Mundial de Terapia Xénica da Hemofilia

Bárbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, doutor6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, doutora13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19e Glenn F. Pierce, doutor20

1Federación Mundial de Hemofilia, Montreal, QC, Canadá

2Universidade de Washington, Washington Center for Hering Disorders, Seattle, WA

3Federación Mundial de Hemofilia, Montréal, QC, Canadá

4Sociedade Internacional de Trombose e Hemostase, Inc, Carrboro

5O Hospital Infantil de Filadelfia, Filadelfia, PA

6Universidade McMaster, Ontario, Canadá

7Centro de Hemofilia, Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemaña

8Irish Haemophilia Society, Dublín, Irlanda

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milán, Italia

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milán, Italia

11Pediatría e patoloxía, Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Filadelfia, PA

16Rede Americana de Trombose e Hemostase, Decatur, GA

17Fundación Nacional de Hemofilia (NHF), Nova York

18Pfizer Inc, Nova York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, Facultade de Ciencias da Saúde, Universidade de Witwatersrand e NHLS, Johannesburgo Norte, Sudáfrica

20Federación Mundial de Hemofilia, La Jolla, CA

Puntos de datos clave

DESEÑO DE ESTUDOS FASE I / II

Seguindo a guía da Axencia Europea de Medicamentos (EMA) e a Administración de Medicamentos e Alimentos dos Estados Unidos (FDA), o WFH GTR SC desenvolveu este conxunto de datos que se recollerán en todos os pacientes con hemofilia que reciben terapia xénica. A recollida de datos solicitarase trimestralmente durante o primeiro ano despois da infusión da terapia xénica e anualmente despois, ao longo da vida do paciente. O alcance dos HTC iniciouse en agosto de 2020, con visitas iniciais que comezaron en outubro de 2020. O rexistro publicarase en xaneiro de 2021.

CONTIDO RELACIONADO