A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos
Aspectos destacados da 62a reunión e exposición anual de ASH

A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

Frank WG Leebeek, MD, doutor1, Karina Meijer, MD, doutora2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, doutor5, Roger Schutgens, MD, doutor, máster6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, doutor8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, doutora11e Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Centro Médico Universitario Erasmus, Rotterdam, Países Baixos

2Departamento de Hematoloxía, Universidade de Groninga, Centro Médico Universitario de Groninga, Groninga, Países Baixos

3Centro Médico da Universidade de Amsterdam, Universidade de Amsterdam, Amsterdam, Países Baixos

4Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca

5Departamento de Medicina Interna, Medicina Vascular e Hemostaseoloxía, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemaña

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Países Baixos

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia

8Instituto de Frankfurt, servizo alemán de sangue da Cruz Vermella Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemaña

9Instituto Frankfurt, Servizo Alemán de Sangue da Cruz Vermella Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemaña

10Facultade de Medicina da Universidade de Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Alemaña

Puntos de datos clave

DESEÑO DE ESTUDOS FASE I / II

Puntos de datos

Esta figura resume o deseño do estudo para o estudo de fase 1/2 de AMT-060. O estudo foi aberto con aumento de dose. A cohorte 1 (n = 5) recibiu unha única infusión a unha dose de 5x1012 gc / kg e cohorte 2 (n = 5) recibiron unha única infusión a unha dose de 2x1013 gc / kg. A duración do seguimento é de 5 anos para a cohorte 1 e 4.5 anos para a cohorte 2.

Imaxe

Durante 5 anos (cohorte 1) e 4.5 anos (cohorte 2) de seguimento, a actividade FIX endóxena media foi do 5.2% (IC do 95% 2.0-8.4) na cohorte 1 e do 7.4% (IC do 95% 4.2-10.6) na cohorte 2. A actividade FIX foi dependente da dose e estable durante o período de seguimento de ambas as cohortes. Os valores entre parénteses representan a actividade FIX media ao longo do tempo. Só se inclúen valores polo menos 10 días despois da última administración de concentrado FIX.

CONTIDO RELACIONADO