Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b
Aspectos destacados da 62a reunión e exposición anual de ASH

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, doutor2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, doutor7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, doutor9, Esteban Gómez, MD10, Robert Gut, MD, doutor11e Steven W. Pipe, MD12

1Departamento de Medicina, División de Hematoloxía / Oncoloxía, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Universidade de California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia

4Universidade de Carolina do Norte en Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5División de Hematoloxía, Universidade de Carolina do Norte en Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Centro Médico Universitario Erasmus, Rotterdam, Países Baixos

8Centro de Hemofilia, Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemaña

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI

Puntos de datos clave

Imaxe

O ensaio clínico de fase 2B para AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) foi deseñado como un estudo de brazo único de tipo aberto. Unha dose única de AAV5-Padua hFIX foi infundida en 3 participantes cunha dose de 2x1013 gc / kg. O obxectivo principal foi a actividade FIX ás 6 semanas e a duración do seguimento foi de 5 anos. Os anticorpos neutralizantes preexistentes ao AAV5 non foron un criterio de exclusión.

Imaxe

O resultado principal da actividade FIX ≥ 5% ás 6 semanas posteriores á infusión acadouse nos 3 participantes. A actividade FIX media aos 2 anos foi do 44.2% e a actividade FIX foi estable dende o ano 1 ata o ano 2. Durante 2 anos, 2 ou 3 participantes non tiveron sangrado nin uso de concentrado FIX. O terceiro participante tivo 2 infusións de terapia de substitución FIX para 1 sospeitoso e 1 sangrado confirmado.

CONTIDO RELACIONADO