Primeiro estudo en terapia xenética en humanos da tecnoloxía de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia severa A - BAY 2599023 ten unha ampla elegibilidade do paciente e unha expresión estable e sostida a longo prazo do FVIII
Aspectos destacados da 62a reunión e exposición anual de ASH

Primeiro estudo en terapia xenética en humanos da tecnoloxía de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia severa A - BAY 2599023 ten unha ampla elegibilidade do paciente e unha expresión estable e sostida a longo prazo do FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, e Lisa A. Michaels6

1Departamentos de Pediatría e Patoloxía, Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basilea, Suíza

3Bayer, Sao Paulo, Brasil

4Bayer, Wuppertal, Alemaña

5Bayer, Berlín, Alemaña

6Bayer, Whippany, NJ

Puntos de datos clave

Imaxe

Nun estudo en fase 1/2, aberto, de descubrimento de dose, os pacientes elixibles inscribíronse secuencialmente en tres cohortes de dose (0.5, 1 e 2 x 1013 gc / kg) para recibir unha única infusión intravenosa de BAY 2599023, cun mínimo de dous pacientes por dose. Os pacientes serán seguidos durante un total de 5 anos para avaliar a seguridade e eficacia.

Imaxe

Esta figura resume a resposta FVIII (usando o ensaio cromogénico) para pacientes que recibiron unha única infusión de BAY 2599023 ata o límite de datos do 26 de outubro de 2020. Os 6 pacientes dosificados nas 3 cohortes amosaron unha expresión sostida de FVIII dependente da dose e máis de 40 –80 semanas de seguimento.

CONTIDO RELACIONADO