Melloras na calidade de vida relacionada coa saúde en adultos con hemofilia B grave ou moderadamente grave despois de recibir terapia xénica Etranacogene Dezaparvovec
Destacados do 30° Congreso da ISTH

Melloras na calidade de vida relacionada coa saúde en adultos con hemofilia B grave ou moderadamente grave despois de recibir terapia xénica Etranacogene Dezaparvovec

Presentado por: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipa4

1CSL Behring, King of Prussia, Pensilvania, Estados Unidos, King of Prussia, Pennsylvania, Estados Unidos
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, Estados Unidos, Little Falls, Nova Jersey, Estados Unidos
3CSL Behring, King of Prussia, PA, EUA, King Of Prussia, Pennsylvania, Estados Unidos
4Universidade de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

 

 

Puntos de datos clave

Puntos finales de resultado informado por pacientes HOPE-B (PRO).

Os criterios de valoración dos resultados informados polo paciente, tanto secundarios como exploratorios, avaliáronse como parte do ensaio clínico HOPE-B. Preespecificáronse dous instrumentos como criterios de valoración secundarios do ensaio, os cales son cuestionarios xenéricos non específicos para a enfermidade hemofilia: o Cuestionario Internacional de Actividade Física (iPAQ) e a Escala Analóxica Visual (EVA) EQ-5D-5L. Ademais, o ensaio incluíu varios instrumentos PRO que se especificaron previamente como criterios de valoración exploratorios.

Hem-A-QoL: melloras mantidas en 2

As melloras na puntuación total de Hem-A-QoL observadas despois do ano 1 mantivéronse despois de 2 anos de seguimento. A puntuación total media mellorou en 6.2 puntos en comparación coa entrada inicial, o que supón unha mellora do 23.7%. As puntuacións específicas do dominio relacionado coa hemofilia que foron significativas na observación dun ano melloráronse constantemente aos dous anos despois da terapia xénica.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial