Impacto da transferencia de xenes Valoctocogene Roxaparvovec para a hemofilia A grave na calidade de vida relacionada coa saúde

Aspectos destacados do 15o Congreso Anual de EAHAD

Impacto da transferencia de xenes Valoctocogene Roxaparvovec para a hemofilia A grave na calidade de vida relacionada coa saúde

B.O'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K.Peerlinck⁴; JDWang⁵; G.Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H.Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E.Cockrell¹¹; D.Pepperell¹²; H.Chambost¹³; MLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J.Quinn²⁰; H. Yu²⁰; WYWong²⁰; A.Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Sociedade Irlandesa de Hemofilia;²Trinity College, Dublín, Irlanda;³Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Universidade de Witwatersrand e NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica;⁴Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostase e Hemofilia, Hospitais Universitarios de Lovaina, Lovaina, Bélxica;⁵Centerfor Rare Disease and Hemophilia, Hospital Xeral de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwán, Provincia de China;⁶West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Reino Unido;⁷Departamento de Hematoloxía, Royal Adelaide Hospital, Adelaida, Australia;⁸Centro de Tratamento da Hemofilia, Universidade de California Davis, Sacramento, Estados Unidos;⁹Unidade de Hemostase e Trombose, Centro de Tratamento da Haemofilia, The Alfred Hospital, Melbourne;¹⁰Instituto de Hematoloxía, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australia;¹¹Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Estados Unidos;¹²Departamento de Hematoloxía, Hospital Fiona Stanley, Murdoch, Australia;¹³AP-HM, Departamento de Hematoloxía Pediátrica Oncoloxía, Hospital Infantil La Timone, Universidade de Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marsella, Francia;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spain;¹⁵Departamento de Hematoloxía, Southampton University Hospital, Southampton, Reino Unido;¹⁶Departamento de Medicina da Universidade de Washington en St. Louis, St.¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Estados Unidos;¹⁸Universidade McMaster, Hamilton, Canadá;¹⁹Centro de Atención Integral de Tratamento da Hemofilia, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlín, Alemaña;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Puntos de datos clave

Puntuacións totais e de dominio de Haemo-QOL-A

Puntuacións totais e de dominio de Haemo-QOL-A

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05 e ^dP < 0.001. Negriña indica que CFB tivo unha exploración P-valor < 0.05. Haemo-QOL-A, Cuestionario de Calidade de Vida específico para Hemofilia para Adultos.

Resultados da análise Haemo-QOL-A para o ensaio de fase 3 GENEr8-1 da terapia xénica con valoctocoxen roxaparvovec para a hemofilia A. As puntuacións de dominio e totais móstranse para a liña de base, a semana 26 e a semana 52. O sombreado rosa indica un cambio medio con respecto ao inicio. (CFB) que é ≥ a diferenza clínicamente importante (CID) para as puntuacións de dominio (6.0) e a puntuación total (5.5).