Impacto da transferencia de xenes Valoctocogene Roxaparvovec para a hemofilia A grave na calidade de vida relacionada coa saúde
Aspectos destacados do 15o Congreso Anual de EAHAD

Impacto da transferencia de xenes Valoctocogene Roxaparvovec para a hemofilia A grave na calidade de vida relacionada coa saúde

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H. Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Sociedade Irlandesa de Hemofilia;2Trinity College, Dublín, Irlanda;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Universidade de Witwatersrand e NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica;4 Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostase e Hemofilia, Hospitais Universitarios de Lovaina, Lovaina, Bélxica;5 Centerfor Rare Disease and Hemophilia, Hospital Xeral de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwán, Provincia de China;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Reino Unido;7 Departamento de Hematoloxía, Royal Adelaide Hospital, Adelaida, Australia;8 Centro de Tratamento da Hemofilia, Universidade de California Davis, Sacramento, Estados Unidos;9 Unidade de Hemostase e Trombose, Centro de Tratamento da Haemofilia, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Instituto de Hematoloxía, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australia;11 Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Estados Unidos;12 Departamento de Hematoloxía, Hospital Fiona Stanley, Murdoch, Australia;13 AP-HM, Departamento de Hematoloxía Pediátrica Oncoloxía, Hospital Infantil La Timone, Universidade de Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marsella, Francia;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spain;15 Departamento de Hematoloxía, Southampton University Hospital, Southampton, Reino Unido;16 Departamento de Medicina da Universidade de Washington en St. Louis, St.17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Estados Unidos;18 Universidade McMaster, Hamilton, Canadá;19 Centro de Atención Integral de Tratamento da Hemofilia, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlín, Alemaña;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Puntos de datos clave

Puntuacións totais e de dominio de Haemo-QOL-A

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 e dP < 0.001. Negriña indica que CFB tivo unha exploración P-valor < 0.05. Haemo-QOL-A, Cuestionario de Calidade de Vida específico para Hemofilia para Adultos.

Resultados da análise Haemo-QOL-A para o ensaio de fase 3 GENEr8-1 da terapia xénica con valoctocoxen roxaparvovec para a hemofilia A. As puntuacións de dominio e totais móstranse para a liña de base, a semana 26 e a semana 52. O sombreado rosa indica un cambio medio con respecto ao inicio. (CFB) que é ≥ a diferenza clínicamente importante (CID) para as puntuacións de dominio (6.0) e a puntuación total (5.5).

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial