Seguimento de máis de 5 anos nunha cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia xénica do virus adeno-asociado con fidanacoxen Elaparvovec
Aspectos destacados da 63a reunión anual de ASH

Seguimento de máis de 5 anos nunha cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia xénica do virus adeno-asociado con fidanacoxen Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, doutor4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, doutoramento, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11e Jeremy Rupon, MD9

1The Children's Hospital of Philadelphia, Filadelfia, PA
2Centro de Medicina Avanzada de Mississippi, Madison, MS
3Cell & Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australia
4Universidade de California Davis, Sacramento, CA
5Perelman School of Medicine da Universidade de Pennsylvania, Filadelfia, PA
6Centro de Tratamento da Hemofilia, UC Davis, Sacramento, CA
7Universidade de Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Canadá
8Universidade de Columbia, Nova York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, Pensilvania
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Reino Unido
11Pfizer Inc, Nova York, NY

Puntos de datos clave

FIX Actividade ao longo do tempo despois da infusión de Fidanacogene Elaparvovec

Actividade FIX (a partir da data de corte de decembro de 2020) para os 15 participantes no ensaio clínico de fase 1/2 de fidanacoxen elaparvovec que recibiron unha dose de 5e11 vg/kg. A actividade FIX determinouse mediante o ensaio de coagulación nunha fase baseado en Actin FSL do laboratorio central. Os niveis medios de actividade FIX mantivéronse no intervalo de gravidade da hemofilia leve: 22.8%, ano 1 (n = 15); 25.4 %, ano 2 (n = 14); 22.9 %, ano 3 (n = 14); 24.9 %, ano 4 (n = 9); e 19.8%, ano 5 (n = 7).

ABR ao longo do tempo despois da infusión de Fidanacogene Elaparvovec

ABR para 14 dos 15 participantes da fase 1/2 que participaron no estudo de seguimento a longo prazo. Só 9 e 5 participantes alcanzaron os tempos de seguimento de 5 e 6 anos, respectivamente. Desde a infusión previa ao vector, a ABR media variou entre 0.1 e 0.9 ao ano durante o transcurso do seguimento, e ningún participante retomou a profilaxe FIX.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial