Steven W. Pipe, MD
Aspectos máis destacados do congreso ISTH 2021

A evolución da terapia xenética vectorial AAV está en curso na hemofilia. As características únicas de BAY 2599023 atenderán as necesidades pendentes?

Pipa SW1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

2Manchester University Dept. of Hematology, Manchester, Reino Unido

3Universidade de Wisconsin – Madison, Madison, Estados Unidos

4Hospital Nacional especializado para o tratamento activo de enfermidades hematolóxicas, Sofía, Bulgaria

5Centros Médicos da Universidade de Amsterdam, Universidade de Amsterdam, Amsterdam, Países Baixos

6Instituto de Hemostaseoloxía Clínica e Medicina da Transfusión, Universidade do Sarre, Homburg, Alemaña

7Bayer, Wuppertal, Alemaña

8Bayer, Basilea, Suíza

Puntos de datos clave

Fase 1/2 Deseño de estudo

Criterios de inclusión, dosificación de cohortes e puntos finais do estudo para a fase en curso 1/2 BAY2599023 estudo de busca de doses. Os homes con hemofilia A grave, sen antecedentes de inhibidores do FVIII coñecidos, un título de anticorpo neutralizante AAVhu37 ≤ 5 e> 150 días de exposición aos produtos FVIII inscribíronse secuencialmente en tres cohortes de dose para recibir unha única infusión intravenosa de BAY2599023, con polo menos dous pacientes por nivel de dose (os pacientes inscritos na cohorte 4 recibirán 4 × 1013 copias xénicas / kg).

Expresión do factor FVIII tras a infusión de BAY2599023

Niveis de expresión de FVIII despois da infusión de transxenos coas primeiras 3 doses nun total de 8 pacientes. Os datos cortados, o 21 de maio de 2021, dispoñían de niveis cromogénicos de FVIII eliminados no dominio B por un período que varía de 12 semanas para o paciente de 8 a 100 semanas para o paciente 2. Observouse unha resposta á dose desde a cohorte 1 ata a cohorte 3, con niveis sostidos de FVIII acadados nun tempo de ata> 23 meses. Ningún dos pacientes informou de hemorraxias espontáneas ou outras hemorraxias que precisaron tratamento, unha vez acadados niveis de FVIII protectores> 11 UI / dL.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial