Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave
Aspectos destacados do 14o Congreso Anual de EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, farmacéutica1, Adam Giermasz, MD, doutor2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, doutor7, Michael Recht, doutor5, Esteban Gómez, MD8, Robert Gut, MD, doutor9e Steven W. Pipe, MD10

1Universidade de California San Diego, La Jolla, CA, EUA

2Universidade de California Davis, Sacramento, CA, EUA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia

4Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, EUA

5Oregon Health and Science University, Portland, Estados Unidos

6Centro médico da universidade Erasmus, Rotterdam, Países Baixos

7Hospital Universitario de Frankfurt, Alemaña

8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, Estados Unidos

9uniQure Inc, Lexington, MA, EUA

10Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI, EUA

Puntos de datos clave

Actividade FIX Despois de AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

Despois da infusión de 2x1013 gc / kg, o punto final principal da actividade FIX ≥ 5% ás 6 semanas posteriores á infusión acadouse nos 3 participantes. A actividade FIX media aos 2 anos foi do 44.2% e a actividade FIX foi estable dende o ano 1 ata o 2.

Sangramentos despois da infusión vectorial AAV5-Padua hFIX

Durante 2 anos, 2 de cada 3 participantes non tiveron sangrado nin uso de concentrado FIX. O terceiro participante utilizou un total de 2 infusións de terapia de substitución FIX (1 sospeita e 1 sangrado confirmado) en ocasións distintas (excluída a cirurxía). Todos os participantes permanecen libres de profilaxe 2 anos despois da infusión.

CONTIDO RELACIONADO