Aspectos máis destacados do congreso ISTH 2021
Eficacia e seguridade do Valoctocogene Roxaparvovec Transferencia de xenes do virus asociado ao adeno para a hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipa11, B. Madan12, Chave NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupo de proba GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departamento de Medicina Interna, Facultade de Ciencias Médicas, Universidade de Campinas, Campinas, Brasil
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand e NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica
3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido
4Centro de Tratamento da Hemofilia, Universidade de California Davis, Sacramento, Estados Unidos
5University of California, San Francisco, Estados Unidos
6Centro de Hematoloxía, Imperial College London, Londres, Reino Unido
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido
8Centro de tratamento da hemofilia ortopédica, Los Ángeles, Estados Unidos
9Centro de Enfermidades Raras e Hemofilia, Hospital Xeral de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwán, provincia de China
10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitarios Lovaina, Lovaina, Bélxica
11Departamentos de Pediatría e Patoloxía, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
13UNC Blood Research Center, Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, Estados Unidos
14Consultor independente, La Jolla, Estados Unidos
15Irish Haemophilia Society, Dublín, Irlanda
16Trinity College, Dublín, Irlanda
17Departamento de Pediatría, Facultade de Medicina da Universidade de Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianápolis, Estados Unidos
18Laboratorio de Glicobioloxía, Instituto de Inmunoloxía e Terapia Experimental de Hirszfeld, Wroclaw, Polonia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipa11, B. Madan12, Chave NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupo de proba GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departamento de Medicina Interna, Facultade de Ciencias Médicas, Universidade de Campinas, Campinas, Brasil
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand e NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica
3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido
4Centro de Tratamento da Hemofilia, Universidade de California Davis, Sacramento, Estados Unidos
5University of California, San Francisco, Estados Unidos
6Centro de Hematoloxía, Imperial College London, Londres, Reino Unido
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido
8Centro de tratamento da hemofilia ortopédica, Los Ángeles, Estados Unidos
9Centro de Enfermidades Raras e Hemofilia, Hospital Xeral de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwán, provincia de China
10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitarios Lovaina, Lovaina, Bélxica
11Departamentos de Pediatría e Patoloxía, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
13UNC Blood Research Center, Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, Estados Unidos
14Consultor independente, La Jolla, Estados Unidos
15Irish Haemophilia Society, Dublín, Irlanda
16Trinity College, Dublín, Irlanda
17Departamento de Pediatría, Facultade de Medicina da Universidade de Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianápolis, Estados Unidos
18Laboratorio de Glicobioloxía, Instituto de Inmunoloxía e Terapia Experimental de Hirszfeld, Wroclaw, Polonia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos