Margareth C. Ozelo, doutora
Aspectos máis destacados do congreso ISTH 2021

Eficacia e seguridade do Valoctocogene Roxaparvovec Transferencia de xenes do virus asociado ao adeno para a hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipa11, B. Madan12, Chave NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupo de proba GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Departamento de Medicina Interna, Facultade de Ciencias Médicas, Universidade de Campinas, Campinas, Brasil

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand e NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica

3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido

4Centro de Tratamento da Hemofilia, Universidade de California Davis, Sacramento, Estados Unidos

5University of California, San Francisco, Estados Unidos

6Centro de Hematoloxía, Imperial College London, Londres, Reino Unido

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido

8Centro de tratamento da hemofilia ortopédica, Los Ángeles, Estados Unidos

9Centro de Enfermidades Raras e Hemofilia, Hospital Xeral de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwán, provincia de China

10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitarios Lovaina, Lovaina, Bélxica

11Departamentos de Pediatría e Patoloxía, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido

13UNC Blood Research Center, Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, Estados Unidos

14Consultor independente, La Jolla, Estados Unidos

15Irish Haemophilia Society, Dublín, Irlanda

16Trinity College, Dublín, Irlanda

17Departamento de Pediatría, Facultade de Medicina da Universidade de Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianápolis, Estados Unidos

18Laboratorio de Glicobioloxía, Instituto de Inmunoloxía e Terapia Experimental de Hirszfeld, Wroclaw, Polonia

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Puntos de datos clave

FVIII Actividade durante 52 semanas en poboación mITT

Actividade FVIII usando o ensaio cromogénico para pacientes (N = 132) na fase 3 XENEr8-1 Ensaios tratados cunha única infusión de valoctocoxeno roxaparvovec (6 x 1013 vg / kg). Nas semanas 49-52, o cambio medio (IC do 95%) respecto á liña base na actividade do FVIII foi de 41.9 (34.1-49.7) UI / dL (P <0.001) e o cambio mediano (Q1, Q3) da liña base foi de 22.9 (10.9, 61.3 ) IU / dL.

Infusións ABR e FVIII / Ano
Taxa de sangrado anualizado (ABR, panel esquerdo) e número de infusións de FVIII / ano (panel dereito) para a poboación de envorcado (n = 112) no ensaio GENEr8-1. Para ABR, o cambio medio (IC do 95%) foi unha diminución de 4.1 (-5.3 a -2.8) eventos de sangrado tratados ao ano, unha redución do 83.8% respecto ao inicio. O cambio medio nas infusións / ano foi de 134 (-144 a -124), unha diminución do 98.6% respecto ao inicio. Definiuse a posinfusión como a que comezou despois da semana 4.
Seguridade
Taxa de sangrado anualizado (ABR, panel esquerdo) e número de infusións de FVIII / ano (panel dereito) para a poboación de envorcado (n = 112) no ensaio GENEr8-1. Para ABR, o cambio medio (IC do 95%) foi unha diminución de 4.1 (-5.3 a -2.8) eventos de sangrado tratados ao ano, unha redución do 83.8% respecto ao inicio. O cambio medio nas infusións / ano foi de 134 (-144 a -124), unha diminución do 98.6% respecto ao inicio. Definiuse a posinfusión como a que comezou despois da semana 4.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial