Eficacia e seguridade de Etranacogene Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: Primeiros datos do ensaio de terapia xenética Hope-B de fase 3
Aspectos destacados do 14o Congreso Anual de EAHAD

Eficacia e seguridade de Etranacogene Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: Primeiros datos do ensaio de terapia xenética Hope-B de fase 3

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, doutor2, Clave Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, doutora7, Michiel Coppens, MD, doutor8, Niamh O'Connell, doutora MB9, K. John Pasi, MBChB, doutor10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, doutora.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, doutor16, Robert Klamroth, MD, doutor17, Richard S Lemons, doutor18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gómez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, doutora27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, doutora30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, doutor31

1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI, EUA

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, EUA

3Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, NC, EUA

4Erasmus MC, Centro Médico Universitario, Rotterdam, Países Baixos

5Centro para Trastornos de Sangrado e Coagulación, Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Países Baixos

7Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitarios Lovaina, Lovaina, Bélxica

8Departamento de Medicina Vascular, Ciencias Cardiovasculares de Ámsterdam, Centros Médicos da Universidade de Ámsterdam, Universidade de Ámsterdam, Ámsterdam, Países Baixos

9O Centro Nacional de Coagulación, St James's Hospital, Dublín, Irlanda

10Royal London Haemophilia Center, Barts e a London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido

11Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca

12University Medical Center Groningen, Groningen, Países Baixos

13Universidade de California San Diego, La Jolla, CA, EUA

14Children's Hospital Os Ánxeles, Facultade de Medicina Keck da Universidade do Sur de California, Los Ángeles, CA, Estados Unidos

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelas, Bélxica

16Hospital Universitario Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemaña

18Universidade de Utah, Salt Lake City, UT, Estados Unidos

19Universidade do sur de Florida, Tampa, Florida, Estados Unidos

20Universidade de Arkansas para Ciencias Médicas, AR, EUA

21Hospital Universitario Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Reino Unido

22Universidade de Cambridge - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Reino Unido

23Centro de Ciencias da Saúde da Universidade de Texas en Houston, Houston, TX, Estados Unidos

24Phoenix Children's Hospital, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, EUA

27Hospital ortopédico de Los Angeles, Centro de tratamento de hemofilia ortopédica, Los Angeles, CA, Estados Unidos

28Centro de hemofilia e trombose da Universidade de Colorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29Centro Médico da Universidade Vanderbilt, Nashville, TN, EUA

30uniQure BV, Amsterdam, Países Baixos / uniQure Inc. Lexington, MA, EUA

31Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

Puntos de datos clave

FIX Expression

Esta figura mostra un dos 1 puntos finais co-primarios do estudo, a actividade FIX media e media para todos os participantes ás 3 semanas despois da dosificación con 26 × 213 gc / kg (N = 54). A expresión FIX foi robusta ás 3 semanas posteriores á dosificación e estable ata a semana 26, cunha media do 37.2%.

Imaxe

Debido a que este estudo non excluíu aos participantes con anticorpos neutralizantes (NAbs) ao AAV, foi posible avaliar os resultados da correlación entre NAbs e a actividade FIX. O eixo vertical é a actividade FIX observada na semana 26 dos que recibiron unha dose completa de vector. Os pacientes con NAbs non detectables foron trazados a 7 no eixo horizontal (que era o limiar do ensaio). O eixo horizontal mostra os títulos dos outros participantes nun intervalo de ata 678. Houbo un participante sen resposta que tiña un título> 3200, que non se mostra nesta escala gráfica. Non se observou correlación de NAbs preexistentes coa actividade FIX ata un título de 678.

CONTIDO RELACIONADO