Folla de ruta de terapia xenética

Terapia xenética para a hemofilia implica o uso dun virus modificado para entregar unha copia de traballo dun xene disfuncional. Os enfermos de hemofilia carecen de factores que permitan a coagulación normal. A copia que reciben da terapia xénica codifica estes factores esenciais de coagulación, permitindo que a coagulación proceda normalmente.

Como a terapia xenética pode axudar á hemofilia

A investigación sobre terapia xenética ofrece a esperanza dunha cura única para aqueles con hemofilia. Os ensaios clínicos ofrecen resultados prometedores, xa que moitos participantes foron capaces de manter altos niveis de factores críticos de coagulación.

A folla de ruta da terapia xenética

Os pacientes adoitan preocuparse pola seguridade e eficacia (eficacia) do tratamento. Non obstante, os estudos demostran que case o 90 por cento dos participantes no ensaio ven niveis normais ou case normais de actividade do factor anticoagulante.

A transferencia de xenes prodúcese usando un virus non patóxeno e deficiente na replicación, polo que as preocupacións de seguridade son mínimas. Non obstante, sempre existe o risco de reaccións por infusión derivadas da terapia xenética experimental, así como de efectos secundarios da terapia de inmunosupresión, se é necesario para reducir as elevacións dos encimas hepáticos.

É importante saber tamén que a terapia xénica só é eficaz no tratamento do paciente. Non corrixe o xene mutado que causa hemofilia nin impide que un pai lle pase ese xene ao seu fillo.

o Sociedade Internacional de Trombose e Hemostase (ISTH) está composto por expertos de renome mundial na comunidade mundial de hemofilia. Ademais, desenvolven ISTH recursos educativos que proporcionan aos pacientes e ás familias un asento en primeira fila no desenvolvemento deste sorprendente novo protocolo de tratamento.

ISTH está a axudar aos pacientes comprender a terapia xénica e como pode algún día ser unha cura para unha enfermidade que actualmente require un tratamento de toda a vida.

Imaxe