Vectores de Lentivirus para a terapia xenética da hemofilia

Podcasts de terapia xenética de vectores virais

Escoite a Glenn F. Pierce, MD, doutor, vicepresidente médico da Federación Mundial de Hemofilia (WFH), e Robert Peters, doutor, consultor independente, que discuten sobre o Lentivirus en relación coa terapia xenética. Discute AAAV, Lentivirus e Terapia Xénica Vectorial de Lentivirus. Houbo moitos ensaios clínicos médicos con AAV, que demostrou unha modalidade na entrega dos xenes do Factor VIII e do Factor IX e Glenn e Robert discutirán estes durante este podcast.

 

Fai clic para obter crédito.

Información CME


Título da actividade

Vectores de Lentivirus para a terapia xenética da hemofilia

Tema

Terapia xénica en hemofilia

Tipo de acreditación

AMA PRA Categoría 1 Crédito (s) ™

Lanzamento

Outubro 31, 2020

Data de caducidade

30 de outubro de 2021

Tempo estimado para a actividade

minutos 15

OBXECTIVO DE APRENDIZAXE
Ao finalizar a actividade, os participantes deberán poder:

  • Describa os enfoques actuais e emerxentes da terapia xénica para tratar a hemofilia
  • Recoñece as preocupacións clave e as incógnitas relacionadas co futuro da terapia xénica para a hemofilia

FACULTADE
Glenn F. Pierce, MD, doutor
Federación Mundial de Hemofilia (WFH)
Estados Unidos de América

Robert Peters, doutor
Consultor
Boston, Massachusetts

PLANIFICADORES
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University – Kingston, Canadá

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Facultade de Ciencias da Saúde – Universidade de Witwatersrand e Servizo Nacional de Laboratorios de Saúde
Johannesburgo, Sudáfrica

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Hospital da cidade de Auckland
Auckland, Nova Celandia

Glenn F. Pierce, MD, doutor
Federación Mundial de Hemofilia (WFH)
Estados Unidos de América

K. John Pasi, MB ChB, doutorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts e a London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
Londres, Reino Unido

Steven W. Pipe, MD
Universidade de Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, doutora
Universidade de Milán
Milán, Italia

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Colexio Médico Cristián
Vellore, India

Thierry VandenDriessche, doutora
Universidade de Vrije en Bruxelas
Bruxelas, Bélxica

MÉTODO DE PARTICIPACIÓN / COMO RECOLLER O CRÉDITO

  1. Non hai taxas por participar e recibir crédito para esta actividade.
  2. Revisar os obxectivos da actividade e información sobre CME / CE.
  3. Completar a actividade CME / CE
  4. Completa o formulario de avaliación / certificación CME / CE, que proporciona a cada participante a oportunidade de opinar sobre como afectará a súa actividade profesional na súa participación; a calidade do proceso instrutivo; a percepción dunha maior eficacia profesional; a percepción de sesgo comercial; e as súas opinións sobre as futuras necesidades educativas.
  5. Documentación / informes de crédito:
    • Se está a solicitar Créditos da categoría 1 de AMA PRA ™ ou un certificado de participación: o seu certificado CME / CE estará dispoñible para a súa descarga.

Faga clic aquí para ver os requisitos técnicos


PRESTADOR ACREDITADO

Esta actividade é proporcionada conxuntamente pola Fundación Francia e a Sociedade Internacional sobre Trombose e Hemostasis.

PÚBLICO AO QUE VAI DESTINADO
Esta actividade está destinada a médicos (hematólogos), enfermeiros médicos, auxiliares médicos e enfermeiros que controlan pacientes con hemofilia. A actividade tamén está destinada a científicos interesados ​​na investigación básica, translacional e clínica en hemofilia en todo o mundo.

DECLARACIÓN DA NECESIDADE
Como o desenvolvemento da terapia xénica para a hemofilia continúa nos ensaios clínicos da fase 3, e se prevé a aprobación deste enfoque terapéutico, é esencial que todos os membros do equipo de coidados de hemofilia sexan coñecidos e preparados para a integración deste novo enfoque terapéutico na práctica clínica. .

DECLARACIÓN DE ACREDITACIÓN
Esta actividade foi planificada e implementada de acordo cos requisitos e políticas de acreditación do Consello de Acreditación para a Formación Médica Continua (ACCME) a ​​través da provisión conxunta de The France Foundation (TFF) e da International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH). TFF está acreditada polo ACCME para proporcionar formación médica continua aos médicos.

DESIGNACIÓN DE CRÉDITOS
Médicos:
A Fundación Francia designa esta actividade perdurable para un máximo de 0.25 AMA PRA Categoría 1 Crédito (s) ™. Os médicos deberán reclamar só o crédito proporcional coa extensión da súa participación na actividade.

Enfermeiras: Os enfermeiros certificados polo American American Nurses Credentialing Center (ANCC) poden utilizar actividades certificadas por provedores acreditados por ACCME para o seu requisito para a renovación da certificación polo ANCC. The France Foundation, un provedor acreditado por ACCME, proporcionará un certificado de asistencia.

POLÍTICA DE divulgación
De acordo coas normas ACCME para o apoio comercial, a Fundación Francia (TFF) e a Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasis (ISTH) requiren que os individuos en condicións de controlar o contido dunha actividade educativa divulguen todas as relacións financeiras relevantes con calquera interese comercial. . TFF e ISTH resolven todos os conflitos de intereses para garantir a independencia, a obxectividade, o equilibrio e o rigor científico en todos os seus programas educativos. Ademais, TFF e ISTH buscan verificar que todas as investigacións científicas referidas, informadas ou utilizadas nunha actividade CME / CE se axusten aos estándares xeralmente aceptados de deseño experimental, recollida de datos e análises. TFF e ISTH están comprometidos a ofrecer aos estudantes actividades de CME / CE de alta calidade que promovan melloras na asistencia sanitaria e non de interese comercial.

Divulgacións do persoal da actividade
Os planificadores, revisores, editores, persoal, comité CME ou outros membros de TFF que controlan o contido non teñen relacións financeiras relevantes que revelar.

Os planificadores, revisores, editores, persoal, comité CME ou outros membros do ISTH que controlan o contido non teñen relacións financeiras relevantes que revelar.

Divulgacións da Universidade - Planificadores

Os profesores que figuran a continuación indican que non teñen relacións financeiras relevantes para revelar:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Os profesores que figuran a continuación informan que teñen relacións financeiras relevantes para revelar:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, recibe honorarios por consultoría académica de Bioverativ, CSL Behring e Octapharma Plasma. Recibe financiamento para a investigación de Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring e Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, traballa na oficina de altofalantes e realiza contratos para CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark e Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, recibe financiamento de investigación do programa BioMarin GeneR8, do programa HOPE-B uniQure e do programa Sanofi-ATLAS. Recibe honorarios de Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Plasma Octapharma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire e Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, doutora, exerce como consultora para Sanofi e Sobi. Actúa na oficina de altofalantes de Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark e Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, doutorado, recibe honorarios por consultas académicas de BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude e VarmX. Ocupa postos de liderado con Global Blood Therapeutics, NHF MASAC e Federación Mundial de Hemofilia.
  • Steven W. Pipe, MD, serve como consultor para ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics e uniQure . Investiga en Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, doutor, ocupa cargos de liderado en NHF e ISTH. Recibe financiamento para a investigación de Pfizer e Takeda. O doutor VandenDriessche recibe honorarios de Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest e Pfizer.

Divulgacións da Facultade - Actividade Facultade
O seguinte profesorado informa que teñen relacións financeiras relevantes para revelar:

  • Glenn F. Pierce, MD, doutorado, recibe honorarios por consultas académicas de BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude e VarmX. Ocupa postos de liderado con Global Blood Therapeutics, NHF MASAC e Federación Mundial de Hemofilia.
  • Robert Peters, doutor, é propietario de accións e recibiu dereitos / patentes de propiedade intelectual mentres traballaba antes por Sanofi. Mentres estaba empregado por Sanofi, recibiu un salario e dereitos.

DIVULGACIÓN DE USO INALABLEADO
TFF e ISTH requiren que os profesores de CME (altofalantes) divulguen cando os produtos ou procedementos que se discuten están fóra da etiqueta, sen etiquetaxe, experimentais e / ou investigativos. Isto inclúe calquera limitación da información que se presenta, como datos preliminares ou que representan investigacións en curso, análises intermedias e / ou opinión non admitida. O profesorado nesta actividade pode discutir información sobre axentes farmacéuticos que está fóra da etiquetaxe aprobada pola US Food and Drug Administration. Esta información está destinada exclusivamente á educación médica continua e non está destinada a promover o uso fóra da etiqueta destes medicamentos. TFF e ISTH non recomendan o uso de ningún axente fóra das indicacións etiquetadas. Se ten dúbidas, póñase en contacto co Departamento de Asuntos Médicos do fabricante para obter a información de receita máis recente.

AGRADECEMENTO DE APOIO COMERCIAL
Esta actividade está apoiada por subvencións educativas de BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

AVISO LEGAL
TFF e ISTH presentan esta información só con fins educativos. O contido é subministrado unicamente por profesores seleccionados pola súa recoñecida experiencia no seu campo. Os participantes teñen a responsabilidade profesional de asegurar que os produtos se prescriben e utilicen adecuadamente en función do seu propio xuízo clínico e dos estándares de coidado aceptados. A Fundación France, o ISTH e os apoios comerciais non asumen ningunha responsabilidade pola información que aquí figura.

INFORMACIÓN SOBRE DERECHOS DE COOPERTO
Copyright © 2020 A Fundación Francia. Calquera uso non autorizado de calquera material do sitio pode violar os dereitos de autor, marcas rexistradas e outras leis. Pode ver, copiar e descargar información ou software ("Materiais") atopados no sitio web suxeitos aos seguintes termos, condicións e excepcións:

  • Os materiais deberán usarse exclusivamente con fins persoais, non comerciais, informativos e educativos. Non se deben modificar os materiais. Distribuiranse no formato indicado coa fonte claramente identificada. A información sobre dereitos de autor ou outros avisos sobre propiedade non se poden eliminar, nin cambiar.
  • Os materiais non se poderán publicar, cargar, publicar, transmitir (salvo o exposto neste documento) sen o previo permiso por escrito da Fundación Francia.


POLÍTICA DE PRIVACIDADE

A Fundación Francia protexe a privacidade de información persoal e doutra forma relativa aos participantes e colaboradores educativos. A Fundación Francia non liberará información de identificación persoal a un terceiro sen o consentimento do individuo, agás a información que sexa necesaria para informar ao ACCME.

A Fundación Francia mantén garantías físicas, electrónicas e procedementais que cumpren a normativa federal para protexerse contra a perda, mal uso ou alteración da información que recollemos de ti.

Pódese consultar a información adicional sobre a política de privacidade da Fundación Francia www.francefoundation.com/privacy-policy.


INFORMACIÓN DE CONTACTO
Se tes preguntas sobre esta actividade CME, ponte en contacto coa Fundación Francia no 860-434-1650 ou Este enderezo de correo-e está protexido contra spambots. Ten que activar o JavaScript para velo..

Glenn F. Pierce, MD, doutor

Glenn F. Pierce, MD, doutor
Federación Mundial de Hemofilia (FMH)
Estados Unidos de América

Glenn Pierce, doutor en funcións, actualmente exerce como conselleiro médico e científico da vicepresidencia da Federación Mundial de Hemofilia (WFH) e do Consello Asesor Médico e científico dos Estados Unidos da Fundación Nacional de Hemofilia (NHF). É un emprendedor en residencia en Third Rock Ventures, así como un consultor en empresas de biotecnoloxía de terapia xénica e hematoloxía. Co-fundou Ambys Medicines en 2018, un inicio de rexeneración hepática dunha terapia celular e xénica, e exerce como Director Médico (OCM). Pierce retirouse de Biogen en 2014, onde liderou a I + D de fusións de semivida prolongada FVIII e FIX Fc como OCM. Encabezou a doazón de mil millóns de unidades internacionais (UI) e a iniciación da colaboración de axuda humanitaria con WFH. O doutor Pierce tamén levou á iniciación do programa My Life Our Future (MLOF) para xenotipar> 1 individuos na comunidade dos EUA con trastornos hemorraxicos. Anteriormente, o doutor Pierce actuou no Consello de Administración do NHF e foi presidente do NHF. O doutor Pierce recibiu un MD e un doutorado en inmunoloxía e realizou a súa formación de posgrao en patoloxía e investigación en hematoloxía. Ten máis de 10,000 anos de experiencia no desenvolvemento de fármacos biotecnolóxicos nas áreas de rexeneración de tecidos e hematoloxía, incluída a hemofilia, comezando por Amgen e estivo involucrado no desenvolvemento de 30 produtos aprobados para hemofilia. Divide o tempo entre San Francisco e San Diego. O doutor Pierce naceu cunha hemofilia A grave e foi curado en 5.

Robert Peters, doutor

Robert Peters, doutor
Consultor
Boston, Massachusetts

Robert Peters, doutor, é un executivo de investigación de alto nivel con 20 anos de experiencia na industria, que inclúe traballar en proteínas de fusión do factor VIII e do factor IX-Fc de coagulación recombinante desde o seu inicio na investigación pasando pola fabricación, o desenvolvemento clínico e o lanzamento ao mercado. Máis recentemente, tamén apoiou a catro candidatos clínicos que avanzaron desde a súa área de investigación cara ao desenvolvemento clínico, incluído o BIVV001. O doutor Peters traballou nunha serie de modalidades, desde produtos biolóxicos e pequenas moléculas ata terapias xénicas tanto in vivo como ex vivo.