Aspectos destacados da 25a reunión anual de ASGCT

Corrección hemostática estable e mellora da calidade de vida relacionada coa hemofilia: análise final do ensaio HOPE-B de fase 3 pivotal de Etranacogene Dezaparvovec

Corrección hemostática estable e mellora da calidade de vida relacionada coa hemofilia: análise final do ensaio HOPE-B de fase 3 pivotal de Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD
VER
Entrega de LNPs de ARNm CRISPR/Cas9 para reparar unha pequena deleción no xene FVIII en ratos de hemofilia A

Entrega de LNPs de ARNm CRISPR/Cas9 para reparar unha pequena deleción no xene FVIII en ratos de hemofilia A

Chun-Yu Chen, doutor
VER
Unha variante do factor VIII coa eliminación do sitio de N-glicosilación en 2118 reduciu as respostas inmunes anti-FVIII en ratos tratados con hemofilia A tratados con terapia xénica

Unha variante do factor VIII coa eliminación do sitio de N-glicosilación en 2118 reduciu as respostas inmunes anti-FVIII en ratos tratados con hemofilia A tratados con terapia xénica

Carol H. Miao, MD
VER
O promotor de Stabilin-2 modula a resposta inmune ao FVIII despois da entrega de vector lentiviral en ratos hemofílicos

O promotor de Stabilin-2 modula a resposta inmune ao FVIII despois da entrega de vector lentiviral en ratos hemofílicos

Antonia Follenzi, MD, PhD
VER

Aspectos destacados do Congreso Mundial 2022 da FMH

Uso do Rexistro de Terapia Xénica da Federación Mundial de Hemofilia para o seguimento a longo prazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia xénica

Uso do Rexistro de Terapia Xénica da Federación Mundial de Hemofilia para o seguimento a longo prazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia xénica

Barbara Konkle, MD
VER

Dispoñible para crédito CME!

Tema: Terapia xénica en hemofilia
Tipo de acreditación: AMA PRA Categoría 1 Crédito (s)
Lanzamento: Xuño 6, 2022
Data de caducidade: Xuño 5, 2023
Tempo estimado para completar a actividade: minutos 15

Aspectos destacados do 15o Congreso Anual de EAHAD

Selección de doses e deseño do estudo para B-LIEVE, un ensaio clínico de confirmación de dose de fase 1/2 da terapia xénica FLT180A para pacientes con hemofilia B

Selección de doses e deseño do estudo para B-LIEVE, un ensaio clínico de confirmación de dose de fase 1/2 da terapia xénica FLT180A para pacientes con hemofilia B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
VER
Análise final do ensaio fundamental de terapia xénica HOPE-B de fase 3: eficacia e seguridade estables do etranacogene Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderadamente grave

Análise final do ensaio de terapia xénica HOPE-B de fase 3 pivotal

Wolfgang Miesbach, MD
VER
Eficacia e seguridade da transferencia de xenes Valoctocogen Roxaparvovec para a hemofilia A grave: resultados da análise de dous anos GENEr8-1

Eficacia e seguridade da transferencia de xenes Valoctocogen Roxaparvovec para a hemofilia A grave: resultados da análise de dous anos GENEr8-1

Steven W. Pipe, MD

VER
Impacto da transferencia de xenes Valoctocogen Roxaparvovec para a hemofilia A grave na calidade de vida relacionada coa saúde

Impacto da transferencia de xenes Valoctocogen Roxaparvovec para a hemofilia A grave na calidade de vida relacionada coa saúde

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

VER

Destacados do 16º obradoiro de NHF sobre novas tecnoloxías e transferencia de xenes para a hemofilia

Resumo e implicacións da integración de AAV

Resumo e implicacións da integración de AAV

Frederic D. Bushman, doutor
VER
Romper a tolerancia transxénica mediante inmunosupresión

Romper a tolerancia transxénica mediante inmunosupresión

Valder R. Arruda, MD, PhD

VER
Orientación ao endotelio sinusoial

Orientación ao endotelio sinusoial

Antonia Follenzi, MD, PhD

VER

Aspectos destacados da 63a reunión anual de ASH

Unha análise post-hoc do ensaio de fase 8 GENER1-3

Relación entre a expresión endóxena, transxénica FVIII e os eventos hemorrágicos despois da transferencia de xenes de Valoctocogen Roxaparvovec para a hemofilia A grave: unha análise post-hoc do ensaio de fase 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD
VER
Datos de hemorraxia entre os niveis de expresión FIX de referencia en persoas con hemofilia B: unha análise mediante o "Estudo de expresión do factor"

Datos de hemorraxia entre os niveis de expresión FIX de referencia en persoas con hemofilia B: unha análise mediante o "Estudo de expresión do factor"

Steven W. Pipe, MD
VER
Seguimento de máis de 5 anos nunha cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia xénica do virus adeno-asociado de Fidanacogene Elaparvovec

Seguimento de máis de 5 anos nunha cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia xénica do virus adeno-asociado de Fidanacogene Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

VER
A expresión do factor IX dentro do intervalo normal evita hemorraxias espontáneas que requiren tratamento despois da terapia xénica FLT180a en pacientes con hemofilia B grave: estudo de seguimento a longo prazo do programa B-Amaze

A expresión do factor IX dentro do intervalo normal evita hemorraxias espontáneas que requiren tratamento despois da terapia xénica FLT180a en pacientes con hemofilia B grave: estudo de seguimento a longo prazo do programa B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

VER

Aspectos destacados do 28º Congreso Anual da ESGCT

Monitorización de sitios de integración de vectores en enfoques de terapia xénica in vivo mediante secuenciación de sitios de integración de biopsia líquida

Monitorización de sitios de integración de vectores en enfoques de terapia xénica in vivo mediante secuenciación de sitios de integración de biopsia líquida

Daniela Cesana, doutora
VER
Superación da inmunidade preexistente anti-AAV para conseguir unha transferencia xenética segura e eficiente en contextos clínicos.

Superar a inmunidade preexistente anti-AAV para conseguir unha transferencia xenética segura e eficiente en contextos clínicos.

Giuseppe Ronzitti, doutor

VER
Terapia xénica lentiviral para o fígado para a hemofilia e máis alá

Terapia xénica lentiviral para o fígado para a hemofilia e máis alá

Alessio Cantore, doutor

VER
Actualización actual dos ensaios clínicos sobre terapia xénica para a hemofilia

Actualización actual dos ensaios clínicos sobre terapia xénica para a hemofilia

Wolfgang Miesbach, MD

VER

Aspectos máis destacados do congreso ISTH 2021

Eficacia e seguridade do Valoctocogene Roxaparvovec Transferencia de xenes do virus asociado ao adeno para a hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1

Eficacia e seguridade do Valoctocogene Roxaparvovec Transferencia de xenes do virus asociado ao adeno para a hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1

Margareth C. Ozelo, doutora

VER
Informe de casos de seguridade hepática do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B en adultos con hemofilia B.

Informe de casos de seguridade hepática do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B en adultos con hemofilia B.

Steven W. Pipe, MD

VER
52 semanas de eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos do ensaio de terapia xenética HOPE-B de fase 3

52 semanas de eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos do ensaio de terapia xenética HOPE-B de fase 3

Steven W. Pipe, MD

VER
Investigación de resultados temperáns despois da terapia xénica viral asociada a adeno nun modelo de hemofilia canina

Investigación de resultados temperáns despois da terapia xénica viral asociada a adeno nun modelo de hemofilia canina

David Lillicrap, MD, FRCPC

VER
Resultados clínicos en adultos con hemofilia B con e sen anticorpos neutralizantes preexistentes a AAV5: datos de 6 meses da fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Terapia xenética

Resultados clínicos en adultos con hemofilia B con e sen anticorpos neutralizantes preexistentes a AAV5: datos de 6 meses da fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Terapia xenética

Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor

VER
A evolución da terapia xenética vectorial AAV está en curso na hemofilia. As características únicas de BAY 2599023 atenderán as necesidades pendentes?

A evolución da terapia xenética vectorial AAV está en curso na hemofilia. As características únicas de BAY 2599023 atenderán as necesidades pendentes?

Steven W. Pipe, MD

VER

Aspectos máis destacados do congreso virtual de EAHAD 2021

Eficacia e seguridade de Etranacogene Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: Primeiros datos do ensaio de terapia xenética Hope-B de fase 3

Eficacia e seguridade de Etranacogene Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: Primeiros datos do ensaio de terapia xenética Hope-B de fase 3

Steven W. Pipe, MD

VER
Caracterización da persistencia de vectores de virus asociados a adeno despois dun seguimento a longo prazo no modelo de hemofilia a can

Caracterización da persistencia de vectores de virus asociados a adeno despois dun seguimento a longo prazo no modelo de hemofilia a can

Paul Batty, MBBS, doutor

VER
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, farmacéutica

VER
A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

Frank WG Leebeek, MD, doutor

VER
Seguimento dunha nova terapia xenética con virus adeno-asociado (AAV) (FLT180a) Logrando niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudo B-AMAZE)

Seguimento dunha nova terapia xenética con virus adeno-asociado (AAV) (FLT180a) Logrando niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudo B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

VER

Briefings da Conferencia ASH

Primeiro estudo en terapia xenética en humanos da tecnoloxía de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia severa A - BAY 2599023 ten unha ampla elegibilidade do paciente e unha expresión estable e sostida a longo prazo do FVIII

Primeiro estudo en terapia xenética en humanos da tecnoloxía de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia severa A - BAY 2599023 ten unha ampla elegibilidade do paciente e unha expresión estable e sostida a longo prazo do FVIII

Steven W. Pipe, MD

VER
Rexistro da Federación Mundial de Terapia Xénica da Hemofilia

Rexistro da Federación Mundial de Terapia Xénica da Hemofilia

Bárbara A. Konkle, MD

VER
A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor

VER
Primeiros datos do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B: eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos tratados con hemofilia B grave ou moderada-severa independentemente da neutralización anticápsida preexistente

Primeiros datos do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B: eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos tratados con hemofilia B grave ou moderada-severa independentemente da neutralización anticápsida preexistente

Steven W. Pipe, MD

VER
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Steven W. Pipe, MD

VER
Seguimento actualizado do estudo Alta, un estudo de fase 1/2 do xiroctocoxeno Fitelparvovec (SB-525) Terapia xenética en adultos con hemofilia grave

Seguimento actualizado do estudo Alta, un estudo de fase 1/2 do xiroctocoxeno Fitelparvovec (SB-525) Terapia xenética en adultos con hemofilia grave

Bárbara A. Konkle, MD

VER

Respectos da conferencia ISTH

Proba de Fase I / II de SPK-8011: Expresión FVIII estable e duradera de> 2 anos con melloras significativas de ABR nas cohortes de dose inicial tras a transferencia de xenes FVIII mediada por AAV para a hemofilia A

Proba de Fase I / II de SPK-8011: Expresión FVIII estable e duradera de> 2 anos con melloras significativas de ABR nas cohortes de dose inicial tras a transferencia de xenes FVIII mediada por AAV para a hemofilia A

Lindsey A. George, MD

VER
Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

Resultados a longo prazo do xenoma vectorial e inmunoxenicidade da transferencia de xenes AAV FVIII na hemofilia Un modelo de can

Paul Batty, MBBS, doutor

VER
A terapia xénica con virus asociado a Adeno (AAV) (FLT180a) acada niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B (HB) severas (estudo B-AMAZE)

A terapia xénica con virus asociado a Adeno (AAV) (FLT180a) acada niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B (HB) severas (estudo B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

VER
Frecuencia, localización e natureza das insercións vectoriais de AAV tras o seguimento a longo prazo do parto transgene FVIII nunha hemofilia Un modelo de can

Frecuencia, localización e natureza das insercións vectoriais de AAV tras o seguimento a longo prazo do parto transgene FVIII nunha hemofilia Un modelo de can

Paul Batty, MBBS, doutor

VER

WFH Conferencias informativas

Avances recentes no desenvolvemento de AMT-061 (Etranacogeno Dezaparvovec) para persoas con hemofilia B grave ou moderadamente grave

Avances recentes no desenvolvemento de AMT-061 (Etranacogeno Dezaparvovec) para persoas con hemofilia B grave ou moderadamente grave

Steven W. Pipe, MD

VER
Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

John Pasi, MB ChB, doutorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH

VER

ASGCT Conferencias informativas

Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade

Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade

Steven W. Pipe, MD

VER
Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica

Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica
 

Glenn F. Pierce, MD, doutor

VER
Desenvolvemento dun vector AAV3 de candidatos clínicos para a terapia xénica da hemofilia B

Desenvolvemento dun vector AAV3 de candidatos clínicos para a terapia xénica da hemofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

VER
A análise da integración do AAV despois dun seguimento a longo prazo na hemofilia Un can revela as consecuencias xenéticas da corrección xénica mediada por AAV

A análise da integración do AAV despois dun seguimento a longo prazo na hemofilia Un can revela as consecuencias xenéticas da corrección xénica mediada por AAV

Glenn F. Pierce, MD, doutor

VER

Cobertura de conferencias de Orlando

Cobertura de conferencias de Orlando, con entrevistas a expertos sobre os últimos avances da terapia xénica.

GAÑA CRÉDITO CME

Cobertura de conferencias: en directo desde Orlando 2019

Actualizacións recentes sobre ensaios clínicos de terapia xénica en hemofilia B
Os datos de seguridade e eficacia a longo prazo dos ensaios de terapia xénica na hemofilia proporcionan optimismo
A longo prazo, a expresión de AAV mediada os eventos de transferencia de xenes FVIII e integración vectorial en hemofilia
Novos enfoques da terapia xénica da hemofilia no desenvolvemento preclínico
Anticorpos Preexistentes a AAV e Consecuencias para a Terapia Xénica de Hemofilia
O futuro da terapia xénica de hemofilia
Preparando para a aprobación da terapia xénica para hemofilia

Destacados do 15º Obradoiro de NHF sobre Novel Tecnoloxías e Transferencia Xénica para Hemofilia

Presentado por: David Lillicrap, MD e Glenn F. Pierce, MD, doutorado
13-14 de setembro de 2019 • Washington, DC

Imaxe

Cobertura de conferencias de ISTH 2019 en Melbourne

Cobertura de conferencias de ISTH 2019 en Melbourne, con entrevistas a expertos sobre os últimos avances en terapia xénica.

GAÑA CRÉDITO CME

Cobertura de conferencias - ISTH 2019 en Melbourne

O estudo ALTA: SB-525 Terapia xénica en adultos con hemofilia A
Prevalencia de anticorpos AAV e consecuencias para a terapia xénica na hemofilia
Resultados dos ensaios de terapia xénica AMT-060 e AMT-061 en pacientes con hemofilia B
Resultados iniciais do estudo Alta fase 1/2: Terapia xénica SB-525 en adultos con hemofilia A
Seguimento dun ano de pacientes con hemofilia B tras a transferencia xénica SPK-9001
Transferencia de xenes AMT-061 en adultos con hemofilia B: resultados precoz dunha proba de fase 2b
Estado actual da terapia xénica para hemofilia
FLT180a: Vector AAV de próxima xeración para Hemophilia B
Expresión estable de FIX: Resultados actualizados do ensaio de terapia xénica AMT-060 en pacientes con hemofilia B.
Terapia xénica Lentiviral do factor VIII e da terapia xénica do factor IX en primates non humanos
Valoctocox Roxaparvovec Terapia xénica AAV para pacientes con hemofilia A: novos resultados
Mirando para adiante a terapia xénica para a hemofilia

Persoa na rúa - ISTH 2019 en Melbourne

Vexa como asistentes ao Congreso ISTH 2019 en Melbourne, Australia, comentan as súas reaccións á sesión sobre Terapia xénica en hemofilia.

Product Theatre- ISTH 2019 Melbourne

Vexa como Flora Peyvandi, MD, PhD e K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH anuncian o lanzamento da terapia xénica en hemofilia: unha iniciativa ISTH Education Initiative

Cartel da enquisa base

Cartel

Cartel presentado no Congreso ISTH 2019
Domingo, 7 de xullo • 18:30 - 19:30
Resumo / Póster #: PB1724
Melbourne, Australia

A principios de 2019, ISTH organizou un grupo de expertos de renome mundial da comunidade mundial de hemofilia para desenvolver unha enquisa para identificar as necesidades educativas non satisfactorias específicas da terapia xénica en hemofilia. A enquisa distribuíuse en liña a unha audiencia internacional. Os resultados demostraron que moitos necesitan máis educación sobre os fundamentos da terapia xénica e unha mellor comprensión da terapia xénica como enfoque de tratamento da hemofilia A e B.

 

Ver Poster

Folla de ruta educativa

Folla de ruta educativa de ISTH: Educación para o futuro
Prepárate para responder a estas preguntas críticas


Imaxe
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial