Destacados do 15º Obradoiro de NHF sobre Novel Tecnoloxías e Transferencia Xénica para Hemofilia

Destacados do 15º Obradoiro de NHF sobre Novel Tecnoloxías e Transferencia Xénica para Hemofilia

Presentado por: David Lillicrap, MD e Glenn F. Pierce, MD, doutorado
13-14 de setembro de 2019 • Washington, DC

Imaxe


introdución
Presentado polo Dr. Lillicrap

Retos asociados coa AAV como ferramenta para a entrega de transxenios terapéuticos
Presentado polo Dr. Pierce

FDA Orientación para o desenvolvemento clínico da terapia xénica de hemofilia
Presentado polo Dr. Pierce

Actualización de probas clínicas de terapia xénica do factor IX
Presentado polo Dr. Lillicrap


Edición de xenes e terapia baseada en células para a hemofilia
Presentado polo Dr. Pierce



Mirando por diante con optimismo
Presentado polo Dr. Pierce

Actualización de probas clínicas de terapia xénica do factor VIII
Presentado polo Dr. Lillicrap


Terapias xerais de nova xeración para hemofilia
Presentado polo Dr. Lillicrap

Resposta a AAV Vector Delivery
Presentado polo Dr. Lillicrap


Estendendo a terapia xénica a nenos con hemofilia
Presentado polo Dr. Lillicrap