Transferencia de xene mediada polo virus adeno (AAV): ¿Por que esta é a estratexia predominante para a terapia xénica de hemofilia?

Transferencia de xene mediada polo virus adeno (AAV): ¿Por que esta é a estratexia predominante para a terapia xénica de hemofilia?

Escoita como Drs. Steven Pipe e Nigel Key tratan sobre a evolución da ciencia e os últimos avances clínicos da terapia xénica na hemofilia.

 

Fai clic para obter crédito.

Información CME


Título da actividade

Transferencia de xene mediada polo virus adeno (AAV): ¿Por que esta é a estratexia predominante para a terapia xénica de hemofilia?

Tema

Terapia xénica en hemofilia

Tipo de acreditación

AMA PRA Categoría 1 Crédito (s) ™

Lanzamento

Decembro 6, 2019

Data de caducidade

Decembro 5, 2020

Tempo estimado para a actividade

minutos 15

 

OBXECTIVO DE APRENDIZAXE
Ao finalizar a actividade, os participantes deberán poder:

  • Discutir adecuadamente os pros e os contras da terapia xénica

FACULTADE
Clave Nigel, MB, ChB, FRCP
Escola de Medicina da Universidade de Carolina do Norte
Chapel Hill, Carolina do Norte, Estados Unidos

Steven W. Pipe, MD
Universidade de Michigan
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

MÉTODO DE PARTICIPACIÓN / COMO RECOLLER O CRÉDITO

  1. Non hai taxas por participar e recibir crédito para esta actividade.
  2. Revisar os obxectivos da actividade e información sobre CME / CE.
  3. Completar a actividade CME / CE
  4. Completa o formulario de avaliación / certificación CME / CE, que proporciona a cada participante a oportunidade de opinar sobre como afectará a súa actividade profesional na súa participación; a calidade do proceso instrutivo; a percepción dunha maior eficacia profesional; a percepción de sesgo comercial; e as súas opinións sobre as futuras necesidades educativas.
  5. Documentación / informes de crédito:
    • Se está a solicitar Créditos da categoría 1 de AMA PRA ™ ou un certificado de participación: o seu certificado CME / CE estará dispoñible para a súa descarga.

Faga clic aquí para ver os requisitos técnicos


PRESTADOR ACREDITADO

Esta actividade corre a cargo da Fundación Francia.

PÚBLICO AO QUE VAI DESTINADO
Esta actividade está dirixida a médicos (hematólogos), enfermeiros, auxiliares de médicos, enfermeiras que xestionan pacientes con hemofilia e científicos con interese na investigación básica, traslacional e clínica en hemofilia en todo o mundo.

DECLARACIÓN DA NECESIDADE
Como o desenvolvemento da terapia xénica para a hemofilia continúa nos ensaios clínicos da fase 3, e se prevé a aprobación deste enfoque terapéutico, é esencial que todos os membros do equipo de coidados de hemofilia sexan coñecidos e preparados para a integración deste novo enfoque terapéutico na práctica clínica. .

DECLARACIÓN DE ACREDITACIÓN
Esta actividade foi planificada e implementada de acordo cos requisitos e políticas de acreditación do Consello de Acreditación para a Educación Médica Continuada (ACCME) a ​​través da prestación conxunta de The France Foundation e International Society of Trombosis and Haemostasis. A Fundación Francia está acreditada pola ACCME para proporcionar educación médica continua para os médicos.

DESIGNACIÓN DE CRÉDITOS
Médicos:
A Fundación Francia designa esta actividade perdurable para un máximo de 0.25 AMA PRA Categoría 1 Crédito (s) ™. Os médicos deberán reclamar só o crédito proporcional coa extensión da súa participación na actividade.

Enfermeiras: Os enfermeiros certificados polo American American Nurses Credentialing Center (ANCC) poden utilizar actividades certificadas por provedores acreditados por ACCME para o seu requisito para a renovación da certificación polo ANCC. The France Foundation, un provedor acreditado por ACCME, proporcionará un certificado de asistencia.

POLÍTICA DE divulgación
De acordo coas normas ACCME para o apoio comercial, a Fundación Francia (TFF) e a Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasis (ISTH) requiren que os individuos en condicións de controlar o contido dunha actividade educativa divulguen todas as relacións financeiras relevantes con calquera interese comercial. . TFF e ISTH resolven todos os conflitos de intereses para garantir a independencia, a obxectividade, o equilibrio e o rigor científico en todos os seus programas educativos. Ademais, TFF e ISTH buscan verificar que todas as investigacións científicas referidas, informadas ou utilizadas nunha actividade CME / CE se axusten aos estándares xeralmente aceptados de deseño experimental, recollida de datos e análises. TFF e ISTH están comprometidos a ofrecer aos estudantes actividades de CME / CE de alta calidade que promovan melloras na asistencia sanitaria e non de interese comercial.

Divulgacións do persoal da actividade
Os revisores, editores, persoal, comité CME ou outros membros da Fundación Francia que controlan o contido non teñen relacións financeiras relevantes para divulgar.

Os revisores, editores, persoal ou outros membros da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasis que controlan o contido non teñen relacións financeiras relevantes para divulgar.

Divulgacións da Universidade - Planificadores

Os profesores que figuran a continuación indican que non teñen relacións financeiras relevantes para revelar:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA.

Os profesores que figuran a continuación informan que teñen relacións financeiras relevantes para revelar:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, recibiu honorarios por consultoría académica de Bioverativ, CSL Behring e Octapharma Plasma. Recibiu financiamento de investigación de Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring e Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ocupou postos de liderado con ISTH e WFH. Serviu na mesa de relatores para Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche e WFH. Mahlangu recibiu financiamento de investigación por Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche e WFH. Recibiu honorarios de Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche e Spark.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, recibiu financiamento de investigación do programa BioMarin GeneR8, programa uniQure HOPE-B, Sanofi - programa fitusiran ATLAS. Recibiu honorarios de Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Plasma Octapharma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire e Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, doutora, ocupou postos de liderado con EHC, EMA e EAHAD. Prestou servizos na oficina de relatores para Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex e Takeda. Peyvandi é membro do consello asesor de Sanofi.
  • Glenn F. Pierce, MD, doutor, recibiu honorarios por consultoría académica de BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude e VarmX. Ocupou cargos de liderado con Global Blood Therapeutics, NHF MASAC e Federación Mundial de Hemofilia.
  • Steven W. Pipe, MD, recibiu honorarios por consultoría académica de CSL-Behring, Novo Nordisk e Pfizer. Ocupou cargos de liderado coa MASAC-Fundación Nacional de Hemofilia. Pipe recibiu financiamento de investigación de Siemens e Shire. Recibiu honorarios de ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark e uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, recibiu honorarios por consultas académicas de Bayer, Novo Nordisk, Roche e Shire / Takeda. Ocupou cargos de liderado como presidente da Task Force de Terapia Xénica de SSC do ISTH e presidente do Comité Directivo do Grupo de traballo sobre hemofilia de Asia-Pacífico. O doutor Srivastava recibiu financiamento de investigación por Alnylam, Bayer e Shire.
  • Thierry VandenDriessche, doutor, ocupou postos de liderado con NHF e ISTH. Recibiu financiamento de investigación de Pfizer e Takeda. VandenDriessche recibiu honorarios de Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest e Pfizer.

Divulgacións da Facultade - Actividade Facultade
O seguinte profesorado informa que teñen relacións financeiras relevantes para revelar:

  • Nigel Key, MB, ChB, FRCP, recibiu honorarios por consultoría académica de uniQure. Recibiu financiamento de investigación de Grifols, Pfizer e Takeda. O doutor Key recibiu honorarios de Novo Nordisk.
  • Steven W. Pipe, MD, recibiu honorarios por consultoría académica de CSL-Behring, Novo Nordisk e Pfizer. Ocupou cargos de liderado coa MASAC-Fundación Nacional de Hemofilia. Pipe recibiu financiamento de investigación de Siemens e Shire. Recibiu honorarios de ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark e uniQure.

DIVULGACIÓN DE USO INALABLEADO
TFF e ISTH requiren que os profesores (altofalantes) de CME revelen cando os produtos ou procedementos que se discuten están fóra da etiqueta, non etiquetados, experimentais e / ou investigadores e calquera limitación da información que se presenta, como datos preliminares ou que representan. investigación en curso, análises intermedias e / ou opinión non admitida. Facultade nesta actividade pode discutir información sobre axentes farmacéuticos que está fóra da etiquetaxe aprobada pola Administración de Alimentos e Medicamentos dos EUA. Esta información está pensada só para continuar a educación médica e non está destinada a promover o uso fóra da etiqueta destes medicamentos. TFF e ISTH non recomendan o uso de ningún axente fóra das indicacións marcadas. Se ten dúbidas, póñase en contacto co departamento de asuntos médicos do fabricante para obter a información máis recente sobre prescrición.

AGRADECEMENTO DE APOIO COMERCIAL
Esta actividade está apoiada por unha subvención educativa de BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

AVISO LEGAL
A Fundación Francia e a Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasis presentan esta información só con fins educativos. O contido é proporcionado só por profesores que foron seleccionados por coñecemento coñecido no seu campo. Os participantes teñen a responsabilidade profesional de asegurarse de que os produtos son prescritos e usados ​​adecuadamente con base no seu propio xuízo clínico e normas de coidado aceptadas. A Fundación Francia, a Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasis, e os seguidores comerciais non asumen ningunha responsabilidade pola información aquí contida.

INFORMACIÓN SOBRE DERECHOS DE COOPERTO
Copyright © 2019 A Fundación Francia. Calquera uso non autorizado de calquera material do sitio pode violar os dereitos de autor, marcas rexistradas e outras leis. Pode ver, copiar e descargar información ou software ("Materiais") atopados no sitio web suxeitos aos seguintes termos, condicións e excepcións:

  • Os materiais deberán usarse exclusivamente con fins persoais, non comerciais, informativos e educativos. Non se deben modificar os materiais. Distribuiranse no formato indicado coa fonte claramente identificada. A información sobre dereitos de autor ou outros avisos sobre propiedade non se poden eliminar, nin cambiar.
  • Os materiais non se poderán publicar, cargar, publicar, transmitir (salvo o exposto neste documento) sen o previo permiso por escrito da Fundación Francia.


POLÍTICA DE PRIVACIDADE

A Fundación Francia protexe a privacidade de información persoal e doutra forma relativa aos participantes e colaboradores educativos. A Fundación Francia non liberará información de identificación persoal a un terceiro sen o consentimento do individuo, agás a información que sexa necesaria para informar ao ACCME.

A Fundación Francia mantén garantías físicas, electrónicas e procedementais que cumpren a normativa federal para protexerse contra a perda, mal uso ou alteración da información que recollemos de ti.

Pódese consultar a información adicional sobre a política de privacidade da Fundación Francia www.francefoundation.com/privacy-policy.


INFORMACIÓN DE CONTACTO
Se tes preguntas sobre esta actividade CME, ponte en contacto coa Fundación Francia no 860-434-1650 ou Este enderezo de correo-e está protexido contra spambots. Ten que activar o JavaScript para velo..

 

Steven Pipe, MD

Steven Pipe, MD
Universidade de Michigan
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

Steven Pipe, MD é profesor e pediatría Laurence A. Boxer, catedrática de pediatría e profesora de patoloxía na Universidade de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos. É director médico do programa de trastornos de hemofilia e coagulación pediátrica e director médico do laboratorio especial de coagulación. Os seus intereses clínicos inclúen hemorraxias, trastornos trombóticos e anomalías vasculares conxénitas. Pipe tamén dirixe un laboratorio básico de investigación que investiga o factor VIII de coagulación e os mecanismos moleculares da hemofilia A. Estivo involucrado activamente en ensaios clínicos con novos terapéuticos para hemofilia, incluída a terapia xénica. Foi o destinatario 2015 do Premio Liderado en Investigación da Fundación Nacional de Hemofilia. O doutor Pipe estivo no Consello de Administración da Sociedade de Investigación en Hemostasis e Trombosis, como Presidente do Consello de Administración da Rede Americana de Trombose e Hemostasis e actualmente como Presidente do Comité Asesor Médico e Científico da Fundación Nacional de Hemofilia.

Clave Nigel, MB, ChB. FRCP,

Clave Nigel, MB, ChB, FRCP
Escola de Medicina da Universidade de Carolina do Norte
Chapel Hill, Carolina do Norte, Estados Unidos

Nigel Key, MB, ChB, FRCP, é un hematólogo adulto especializado en trastornos hematolóxicos non malignos, particularmente aqueles que afectan á coagulación sanguínea. Key é o profesor distinguido Harold R. Roberts, xefe da sección de hematoloxía na división de hematoloxía / oncoloxía e director do Centro de Hemofilia e Trombose da UNC. Licenciado na Universidade de St Andrews e na Facultade de Medicina da Universidade de Manchester (ambas no Reino Unido), o doutor Key recibiu a súa formación temperá en medicina interna en Bath e hematoloxía en Oxford, Reino Unido. Despois de 15 anos na facultade de Hematoloxía / Oncoloxía na Universidade de Minnesota, o Dr Key foi contratado á UNC en 2005. Os seus intereses clínicos inclúen o diagnóstico e manexo de trastornos hemorraxicos incluíndo a hemofilia e a enfermidade de von Willebrand, así como trastornos arteriales e venosos tromboembólicos. . Key foi autor de máis de 100 artigos revisados ​​por pares, aproximadamente 20 capítulos de libros, e co-editor dun popular libro de texto sobre trastornos de hemorraxia e coagulación.