Aspectos máis destacados do congreso virtual de EAHAD 2021

GAÑA CRÉDITO CME

Eficacia e seguridade de Etranacogene Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: Primeiros datos do ensaio de terapia xenética Hope-B de fase 3

Eficacia e seguridade de Etranacogene Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: Primeiros datos do ensaio de terapia xenética Hope-B de fase 3

Steven W. Pipe, MD

Caracterización da persistencia de vectores de virus asociados a adeno despois dun seguimento a longo prazo no modelo de hemofilia a can

Caracterización da persistencia de vectores de virus asociados a adeno despois dun seguimento a longo prazo no modelo de hemofilia a can

Paul Batty, MBBS, doutor

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, farmacéutica

A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

Frank WG Leebeek, MD, doutor

Seguimento dunha nova terapia xenética con virus adeno-asociado (AAV) (FLT180a) Logrando niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudo B-AMAZE)

Seguimento dunha nova terapia xenética con virus adeno-asociado (AAV) (FLT180a) Logrando niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudo B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Briefings da Conferencia ASH

GAÑA CRÉDITO CME

Primeiro estudo en terapia xenética en humanos da tecnoloxía de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia severa A - BAY 2599023 ten unha ampla elegibilidade do paciente e unha expresión estable e sostida a longo prazo do FVIII

Primeiro estudo en terapia xenética en humanos da tecnoloxía de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia severa A - BAY 2599023 ten unha ampla elegibilidade do paciente e unha expresión estable e sostida a longo prazo do FVIII

Steven W. Pipe, MD

Rexistro da Federación Mundial de Terapia Xénica da Hemofilia

Rexistro da Federación Mundial de Terapia Xénica da Hemofilia

Bárbara A. Konkle, MD

A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor

Primeiros datos do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B: eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos tratados con hemofilia B grave ou moderada-severa independentemente da neutralización anticápsida preexistente

Primeiros datos do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B: eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos tratados con hemofilia B grave ou moderada-severa independentemente da neutralización anticápsida preexistente

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Steven W. Pipe, MD

Seguimento actualizado do estudo Alta, un estudo de fase 1/2 do xiroctocoxeno Fitelparvovec (SB-525) Terapia xenética en adultos con hemofilia grave

Seguimento actualizado do estudo Alta, un estudo de fase 1/2 do xiroctocoxeno Fitelparvovec (SB-525) Terapia xenética en adultos con hemofilia grave

Bárbara A. Konkle, MD

Respectos da conferencia ISTH

Proba de Fase I / II de SPK-8011: Expresión FVIII estable e duradera de> 2 anos con melloras significativas de ABR nas cohortes de dose inicial tras a transferencia de xenes FVIII mediada por AAV para a hemofilia A

Proba de Fase I / II de SPK-8011: Expresión FVIII estable e duradera de> 2 anos con melloras significativas de ABR nas cohortes de dose inicial tras a transferencia de xenes FVIII mediada por AAV para a hemofilia A

Lindsey A. George, MD

Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

Resultados a longo prazo do xenoma vectorial e inmunoxenicidade da transferencia de xenes AAV FVIII na hemofilia Un modelo de can

Paul Batty, MBBS, doutor

A terapia xénica con virus asociado a Adeno (AAV) (FLT180a) acada niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B (HB) severas (estudo B-AMAZE)

A terapia xénica con virus asociado a Adeno (AAV) (FLT180a) acada niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B (HB) severas (estudo B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Frecuencia, localización e natureza das insercións vectoriais de AAV tras o seguimento a longo prazo do parto transgene FVIII nunha hemofilia Un modelo de can

Frecuencia, localización e natureza das insercións vectoriais de AAV tras o seguimento a longo prazo do parto transgene FVIII nunha hemofilia Un modelo de can

Paul Batty, MBBS, doutor

WFH Conferencias informativas

Avances recentes no desenvolvemento de AMT-061 (Etranacogeno Dezaparvovec) para persoas con hemofilia B grave ou moderadamente grave

Avances recentes no desenvolvemento de AMT-061 (Etranacogeno Dezaparvovec) para persoas con hemofilia B grave ou moderadamente grave

Steven W. Pipe, MD

Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

John Pasi, MB ChB, doutorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT Conferencias informativas

GAÑA CRÉDITO CME

Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade

Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade

Steven W. Pipe, MD

Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica

Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica

Glenn F. Pierce, MD, doutor

Desenvolvemento dun vector AAV3 de candidatos clínicos para a terapia xénica da hemofilia B

Desenvolvemento dun vector AAV3 de candidatos clínicos para a terapia xénica da hemofilia B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

A análise da integración do AAV despois dun seguimento a longo prazo na hemofilia Un can revela as consecuencias xenéticas da corrección xénica mediada por AAV

A análise da integración do AAV despois dun seguimento a longo prazo na hemofilia Un can revela as consecuencias xenéticas da corrección xénica mediada por AAV

Glenn F. Pierce, MD, doutor

Cobertura de conferencias de Orlando

Cobertura de conferencias de Orlando, con entrevistas a expertos sobre os últimos avances da terapia xénica.

GAÑA CRÉDITO CME

Cobertura de conferencias: en directo desde Orlando 2019

Actualizacións recentes sobre ensaios clínicos de terapia xénica en hemofilia B

Os datos de seguridade e eficacia a longo prazo dos ensaios de terapia xénica na hemofilia proporcionan optimismo

A longo prazo, a expresión de AAV mediada os eventos de transferencia de xenes FVIII e integración vectorial en hemofilia

Novos enfoques da terapia xénica da hemofilia no desenvolvemento preclínico

Anticorpos Preexistentes a AAV e Consecuencias para a Terapia Xénica de Hemofilia

O futuro da terapia xénica de hemofilia

Preparando para a aprobación da terapia xénica para hemofilia

Destacados do 15º Obradoiro de NHF sobre Novel Tecnoloxías e Transferencia Xénica para Hemofilia

Presentado por: David Lillicrap, MD e Glenn F. Pierce, MD, doutorado
13-14 de setembro de 2019 • Washington, DC

Imaxe

Cobertura de conferencias de ISTH 2019 en Melbourne

Cobertura de conferencias de ISTH 2019 en Melbourne, con entrevistas a expertos sobre os últimos avances en terapia xénica.

GAÑA CRÉDITO CME

Cobertura de conferencias - ISTH 2019 en Melbourne

O estudo ALTA: SB-525 Terapia xénica en adultos con hemofilia A

Prevalencia de anticorpos AAV e consecuencias para a terapia xénica na hemofilia

Resultados dos ensaios de terapia xénica AMT-060 e AMT-061 en pacientes con hemofilia B

Resultados iniciais do estudo Alta fase 1/2: Terapia xénica SB-525 en adultos con hemofilia A

Seguimento dun ano de pacientes con hemofilia B tras a transferencia xénica SPK-9001

Transferencia de xenes AMT-061 en adultos con hemofilia B: resultados precoz dunha proba de fase 2b

Estado actual da terapia xénica para hemofilia

FLT180a: Vector AAV de próxima xeración para Hemophilia B

Expresión estable de FIX: Resultados actualizados do ensaio de terapia xénica AMT-060 en pacientes con hemofilia B.

Terapia xénica Lentiviral do factor VIII e da terapia xénica do factor IX en primates non humanos

Valoctocox Roxaparvovec Terapia xénica AAV para pacientes con hemofilia A: novos resultados

Mirando para adiante a terapia xénica para a hemofilia

Persoa na rúa - ISTH 2019 en Melbourne

Vexa como asistentes ao Congreso ISTH 2019 en Melbourne, Australia, comentan as súas reaccións á sesión sobre Terapia xénica en hemofilia.

Product Theatre- ISTH 2019 Melbourne

Vexa como Flora Peyvandi, MD, PhD e K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH anuncian o lanzamento da terapia xénica en hemofilia: unha iniciativa ISTH Education Initiative

Cartel da enquisa base

Cartel

Cartel presentado no Congreso ISTH 2019
Domingo, 7 de xullo • 18:30 - 19:30
Resumo / Póster #: PB1724
Melbourne, Australia

A principios de 2019, ISTH organizou un grupo de expertos de renome mundial da comunidade mundial de hemofilia para desenvolver unha enquisa para identificar as necesidades educativas non satisfactorias específicas da terapia xénica en hemofilia. A enquisa distribuíuse en liña a unha audiencia internacional. Os resultados demostraron que moitos necesitan máis educación sobre os fundamentos da terapia xénica e unha mellor comprensión da terapia xénica como enfoque de tratamento da hemofilia A e B.

Folla de ruta educativa

Folla de ruta educativa de ISTH: Educación para o futuro
Prepárate para responder a estas preguntas críticas

Imaxe

Volver ao inicio

Estou de acordo co Termos e condicións eo Política de Privacidade

sobre

Apoiado con axudas educativas de BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics e uniQure, Inc

SSL esencial