Briefings da Conferencia ASH

Primeiro estudo en terapia xenética en humanos da tecnoloxía de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia severa A - BAY 2599023 ten unha ampla elegibilidade do paciente e unha expresión estable e sostida a longo prazo do FVIII

Primeiro estudo en terapia xenética en humanos da tecnoloxía de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia severa A - BAY 2599023 ten unha ampla elegibilidade do paciente e unha expresión estable e sostida a longo prazo do FVIII

Steven W. Pipe, MD

VER
Rexistro da Federación Mundial de Terapia Xénica da Hemofilia

Rexistro da Federación Mundial de Terapia Xénica da Hemofilia

Bárbara A. Konkle, MD

VER
A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor

VER
Primeiros datos do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B: eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos tratados con hemofilia B grave ou moderada-severa independentemente da neutralización anticápsida preexistente

Primeiros datos do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B: eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos tratados con hemofilia B grave ou moderada-severa independentemente da neutralización anticápsida preexistente

Steven W. Pipe, MD

VER
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b

Steven W. Pipe, MD

VER
Seguimento actualizado do estudo Alta, un estudo de fase 1/2 do xiroctocoxeno Fitelparvovec (SB-525) Terapia xenética en adultos con hemofilia grave

Seguimento actualizado do estudo Alta, un estudo de fase 1/2 do xiroctocoxeno Fitelparvovec (SB-525) Terapia xenética en adultos con hemofilia grave

Bárbara A. Konkle, MD

VER

Respectos da conferencia ISTH

Proba de Fase I / II de SPK-8011: Expresión FVIII estable e duradera de> 2 anos con melloras significativas de ABR nas cohortes de dose inicial tras a transferencia de xenes FVIII mediada por AAV para a hemofilia A

Proba de Fase I / II de SPK-8011: Expresión FVIII estable e duradera de> 2 anos con melloras significativas de ABR nas cohortes de dose inicial tras a transferencia de xenes FVIII mediada por AAV para a hemofilia A

Lindsey A. George, MD

VER
Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

Resultados a longo prazo do xenoma vectorial e inmunoxenicidade da transferencia de xenes AAV FVIII na hemofilia Un modelo de can

Paul Batty, MBBS, doutor

VER
A terapia xénica con virus asociado a Adeno (AAV) (FLT180a) acada niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B (HB) severas (estudo B-AMAZE)

A terapia xénica con virus asociado a Adeno (AAV) (FLT180a) acada niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B (HB) severas (estudo B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

VER
Frecuencia, localización e natureza das insercións vectoriais de AAV tras o seguimento a longo prazo do parto transgene FVIII nunha hemofilia Un modelo de can

Frecuencia, localización e natureza das insercións vectoriais de AAV tras o seguimento a longo prazo do parto transgene FVIII nunha hemofilia Un modelo de can

Paul Batty, MBBS, doutor

VER

WFH Conferencias informativas

Avances recentes no desenvolvemento de AMT-061 (Etranacogeno Dezaparvovec) para persoas con hemofilia B grave ou moderadamente grave

Avances recentes no desenvolvemento de AMT-061 (Etranacogeno Dezaparvovec) para persoas con hemofilia B grave ou moderadamente grave

Steven W. Pipe, MD

VER
Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

John Pasi, MB ChB, doutorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH

VER

ASGCT Conferencias informativas

Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade

Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade

Steven W. Pipe, MD

VER
Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica

Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica
 

Glen F. Pierce, MD, doutoramento

VER
Desenvolvemento dun vector AAV3 de candidatos clínicos para a terapia xénica da hemofilia B

Desenvolvemento dun vector AAV3 de candidatos clínicos para a terapia xénica da hemofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

VER
A análise da integración do AAV despois dun seguimento a longo prazo na hemofilia Un can revela as consecuencias xenéticas da corrección xénica mediada por AAV

A análise da integración do AAV despois dun seguimento a longo prazo na hemofilia Un can revela as consecuencias xenéticas da corrección xénica mediada por AAV

Glen F. Pierce, MD, doutoramento

VER

Cobertura de conferencias de Orlando

Cobertura de conferencias de Orlando, con entrevistas a expertos sobre os últimos avances da terapia xénica.

GAÑA CRÉDITO CME

Cobertura de conferencias: en directo desde Orlando 2019

Actualizacións recentes sobre ensaios clínicos de terapia xénica en hemofilia B
Os datos de seguridade e eficacia a longo prazo dos ensaios de terapia xénica na hemofilia proporcionan optimismo
A longo prazo, a expresión de AAV mediada os eventos de transferencia de xenes FVIII e integración vectorial en hemofilia
Novos enfoques da terapia xénica da hemofilia no desenvolvemento preclínico
Anticorpos Preexistentes a AAV e Consecuencias para a Terapia Xénica de Hemofilia
O futuro da terapia xénica de hemofilia
Preparando para a aprobación da terapia xénica para hemofilia