Respectos da conferencia ISTH

Proba de Fase I / II de SPK-8011: Expresión FVIII estable e duradera de> 2 anos con melloras significativas de ABR nas cohortes de dose inicial tras a transferencia de xenes FVIII mediada por AAV para a hemofilia A

Proba de Fase I / II de SPK-8011: Expresión FVIII estable e duradera de> 2 anos con melloras significativas de ABR nas cohortes de dose inicial tras a transferencia de xenes FVIII mediada por AAV para a hemofilia A

Lindsey A. George, MD

VER
Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

Resultados a longo prazo do xenoma vectorial e inmunoxenicidade da transferencia de xenes AAV FVIII na hemofilia Un modelo de can

Paul Batty, MBBS, doutor

VER
A terapia xénica con virus asociado a Adeno (AAV) (FLT180a) acada niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B (HB) severas (estudo B-AMAZE)

Resultados a longo prazo do xenoma vectorial e inmunoxenicidade da transferencia de xenes AAV FVIII na hemofilia Un modelo de can

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

VER
Frecuencia, localización e natureza das insercións vectoriais de AAV tras o seguimento a longo prazo do parto transgene FVIII nunha hemofilia Un modelo de can

Resultados a longo prazo do xenoma vectorial e inmunoxenicidade da transferencia de xenes AAV FVIII na hemofilia Un modelo de can

Paul Batty, MBBS, doutor

VER

WFH Conferencias informativas

Avances recentes no desenvolvemento de AMT-061 (Etranacogeno Dezaparvovec) para persoas con hemofilia B grave ou moderadamente grave

Avances recentes no desenvolvemento de AMT-061 (Etranacogeno Dezaparvovec) para persoas con hemofilia B grave ou moderadamente grave

Steven W. Pipe, MD

VER
Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave

John Pasi, MB ChB, doutorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH

VER

ASGCT Conferencias informativas

Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade

Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade

Steven W. Pipe, MD

VER
Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica

Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica

Glen F. Pierce, MD, doutoramento

VER
Desenvolvemento dun vector AAV3 de candidatos clínicos para a terapia xénica da hemofilia B

Desenvolvemento dun vector AAV3 de candidatos clínicos para a terapia xénica da hemofilia B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

VER
A análise da integración do AAV despois dun seguimento a longo prazo na hemofilia Un can revela as consecuencias xenéticas da corrección xénica mediada por AAV

A análise da integración do AAV despois dun seguimento a longo prazo na hemofilia Un can revela as consecuencias xenéticas da corrección xénica mediada por AAV

Glen F. Pierce, MD, doutoramento

VER

Cobertura de conferencias de Orlando

Cobertura de conferencias de Orlando, con entrevistas a expertos sobre os últimos avances da terapia xénica.

GAÑA CRÉDITO CME

Cobertura de conferencias: en directo desde Orlando 2019

Actualizacións recentes sobre ensaios clínicos de terapia xénica en hemofilia B
Os datos de seguridade e eficacia a longo prazo dos ensaios de terapia xénica na hemofilia proporcionan optimismo
A longo prazo, a expresión de AAV mediada os eventos de transferencia de xenes FVIII e integración vectorial en hemofilia
Novos enfoques da terapia xénica da hemofilia no desenvolvemento preclínico
Anticorpos Preexistentes a AAV e Consecuencias para a Terapia Xénica de Hemofilia
O futuro da terapia xénica de hemofilia
Preparando para a aprobación da terapia xénica para hemofilia