Aspectos máis destacados do congreso virtual de EAHAD 2021
Eficacia e seguridade de Etranacogene Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: Primeiros datos do ensaio de terapia xenética Hope-B de fase 3
Steven W. Pipe, MD
Caracterización da persistencia de vectores de virus asociados a adeno despois dun seguimento a longo prazo no modelo de hemofilia a can
Paul Batty, MBBS, doutor
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, farmacéutica
A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos
Frank WG Leebeek, MD, doutor
Seguimento dunha nova terapia xenética con virus adeno-asociado (AAV) (FLT180a) Logrando niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudo B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Briefings da Conferencia ASH
Primeiro estudo en terapia xenética en humanos da tecnoloxía de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia severa A - BAY 2599023 ten unha ampla elegibilidade do paciente e unha expresión estable e sostida a longo prazo do FVIII
Steven W. Pipe, MD
A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos
Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor
Primeiros datos do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B: eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos tratados con hemofilia B grave ou moderada-severa independentemente da neutralización anticápsida preexistente
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b
Steven W. Pipe, MD
Seguimento actualizado do estudo Alta, un estudo de fase 1/2 do xiroctocoxeno Fitelparvovec (SB-525) Terapia xenética en adultos con hemofilia grave
Bárbara A. Konkle, MD
Respectos da conferencia ISTH
Proba de Fase I / II de SPK-8011: Expresión FVIII estable e duradera de> 2 anos con melloras significativas de ABR nas cohortes de dose inicial tras a transferencia de xenes FVIII mediada por AAV para a hemofilia A
Lindsey A. George, MD
Resultados a longo prazo do xenoma vectorial e inmunoxenicidade da transferencia de xenes AAV FVIII na hemofilia Un modelo de can
Paul Batty, MBBS, doutor
A terapia xénica con virus asociado a Adeno (AAV) (FLT180a) acada niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B (HB) severas (estudo B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frecuencia, localización e natureza das insercións vectoriais de AAV tras o seguimento a longo prazo do parto transgene FVIII nunha hemofilia Un modelo de can
Paul Batty, MBBS, doutor
WFH Conferencias informativas
Avances recentes no desenvolvemento de AMT-061 (Etranacogeno Dezaparvovec) para persoas con hemofilia B grave ou moderadamente grave
Steven W. Pipe, MD
Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave
John Pasi, MB ChB, doutorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Conferencias informativas
Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade
Steven W. Pipe, MD
Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica
Glenn F. Pierce, MD, doutor
Desenvolvemento dun vector AAV3 de candidatos clínicos para a terapia xénica da hemofilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
A análise da integración do AAV despois dun seguimento a longo prazo na hemofilia Un can revela as consecuencias xenéticas da corrección xénica mediada por AAV
Glenn F. Pierce, MD, doutor
Cobertura de conferencias de Orlando
Cobertura de conferencias de Orlando, con entrevistas a expertos sobre os últimos avances da terapia xénica.
Cobertura de conferencias: en directo desde Orlando 2019






