Aspectos destacados da 25a reunión anual de ASGCT
Corrección hemostática estable e mellora da calidade de vida relacionada coa hemofilia: análise final do ensaio HOPE-B de fase 3 pivotal de Etranacogene Dezaparvovec
Entrega de LNPs de ARNm CRISPR/Cas9 para reparar unha pequena deleción no xene FVIII en ratos de hemofilia A
Unha variante do factor VIII coa eliminación do sitio de N-glicosilación en 2118 reduciu as respostas inmunes anti-FVIII en ratos tratados con hemofilia A tratados con terapia xénica
O promotor de Stabilin-2 modula a resposta inmune ao FVIII despois da entrega de vector lentiviral en ratos hemofílicos
Aspectos destacados do Congreso Mundial 2022 da FMH
Uso do Rexistro de Terapia Xénica da Federación Mundial de Hemofilia para o seguimento a longo prazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia xénica
Dispoñible para crédito CME!
Tema: Terapia xénica en hemofilia
Tipo de acreditación: AMA PRA Categoría 1 Crédito (s)™
Lanzamento: Xuño 6, 2022
Data de caducidade: Xuño 5, 2023
Tempo estimado para completar a actividade: minutos 15
Aspectos destacados do 15o Congreso Anual de EAHAD
Selección de doses e deseño do estudo para B-LIEVE, un ensaio clínico de confirmación de dose de fase 1/2 da terapia xénica FLT180A para pacientes con hemofilia B
Eficacia e seguridade da transferencia de xenes Valoctocogen Roxaparvovec para a hemofilia A grave: resultados da análise de dous anos GENEr8-1
Steven W. Pipe, MD
Impacto da transferencia de xenes Valoctocogen Roxaparvovec para a hemofilia A grave na calidade de vida relacionada coa saúde
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Destacados do 16º obradoiro de NHF sobre novas tecnoloxías e transferencia de xenes para a hemofilia
Aspectos destacados da 63a reunión anual de ASH
Relación entre a expresión endóxena, transxénica FVIII e os eventos hemorrágicos despois da transferencia de xenes de Valoctocogen Roxaparvovec para a hemofilia A grave: unha análise post-hoc do ensaio de fase 8 GENEr1-3
Datos de hemorraxia entre os niveis de expresión FIX de referencia en persoas con hemofilia B: unha análise mediante o "Estudo de expresión do factor"
Seguimento de máis de 5 anos nunha cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia xénica do virus adeno-asociado de Fidanacogene Elaparvovec
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
A expresión do factor IX dentro do intervalo normal evita hemorraxias espontáneas que requiren tratamento despois da terapia xénica FLT180a en pacientes con hemofilia B grave: estudo de seguimento a longo prazo do programa B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitorización de sitios de integración de vectores en enfoques de terapia xénica in vivo mediante secuenciación de sitios de integración de biopsia líquida
Superar a inmunidade preexistente anti-AAV para conseguir unha transferencia xenética segura e eficiente en contextos clínicos.
Giuseppe Ronzitti, doutor
Actualización actual dos ensaios clínicos sobre terapia xénica para a hemofilia
Wolfgang Miesbach, MD
Eficacia e seguridade do Valoctocogene Roxaparvovec Transferencia de xenes do virus asociado ao adeno para a hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1
Margareth C. Ozelo, doutora
Informe de casos de seguridade hepática do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B en adultos con hemofilia B.
Steven W. Pipe, MD
52 semanas de eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos do ensaio de terapia xenética HOPE-B de fase 3
Steven W. Pipe, MD
Investigación de resultados temperáns despois da terapia xénica viral asociada a adeno nun modelo de hemofilia canina
David Lillicrap, MD, FRCPC
Resultados clínicos en adultos con hemofilia B con e sen anticorpos neutralizantes preexistentes a AAV5: datos de 6 meses da fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Terapia xenética
Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor
A evolución da terapia xenética vectorial AAV está en curso na hemofilia. As características únicas de BAY 2599023 atenderán as necesidades pendentes?
Steven W. Pipe, MD
Aspectos máis destacados do congreso virtual de EAHAD 2021
Eficacia e seguridade de Etranacogene Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: Primeiros datos do ensaio de terapia xenética Hope-B de fase 3
Steven W. Pipe, MD
Caracterización da persistencia de vectores de virus asociados a adeno despois dun seguimento a longo prazo no modelo de hemofilia a can
Paul Batty, MBBS, doutor
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, farmacéutica
A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos
Frank WG Leebeek, MD, doutor
Seguimento dunha nova terapia xenética con virus adeno-asociado (AAV) (FLT180a) Logrando niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudo B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Primeiro estudo en terapia xenética en humanos da tecnoloxía de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia severa A - BAY 2599023 ten unha ampla elegibilidade do paciente e unha expresión estable e sostida a longo prazo do FVIII
Steven W. Pipe, MD
A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos
Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor
Primeiros datos do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B: eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos tratados con hemofilia B grave ou moderada-severa independentemente da neutralización anticápsida preexistente
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b
Steven W. Pipe, MD
Seguimento actualizado do estudo Alta, un estudo de fase 1/2 do xiroctocoxeno Fitelparvovec (SB-525) Terapia xenética en adultos con hemofilia grave
Bárbara A. Konkle, MD
Respectos da conferencia ISTH
Proba de Fase I / II de SPK-8011: Expresión FVIII estable e duradera de> 2 anos con melloras significativas de ABR nas cohortes de dose inicial tras a transferencia de xenes FVIII mediada por AAV para a hemofilia A
Lindsey A. George, MD
Resultados a longo prazo do xenoma vectorial e inmunoxenicidade da transferencia de xenes AAV FVIII na hemofilia Un modelo de can
Paul Batty, MBBS, doutor
A terapia xénica con virus asociado a Adeno (AAV) (FLT180a) acada niveis normais de actividade FIX en pacientes con hemofilia B (HB) severas (estudo B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frecuencia, localización e natureza das insercións vectoriais de AAV tras o seguimento a longo prazo do parto transgene FVIII nunha hemofilia Un modelo de can
Paul Batty, MBBS, doutor
WFH Conferencias informativas
Avances recentes no desenvolvemento de AMT-061 (Etranacogeno Dezaparvovec) para persoas con hemofilia B grave ou moderadamente grave
Steven W. Pipe, MD
Primeiro estudo humano de catro anos de seguimento de eficacia e seguridade terapéuticas duradeiras: terapia xénica AAV con valoctocogeno Roxaparvovec para hemofilia grave
John Pasi, MB ChB, doutorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Conferencias informativas
Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade
Steven W. Pipe, MD
Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica
Glenn F. Pierce, MD, doutor
Desenvolvemento dun vector AAV3 de candidatos clínicos para a terapia xénica da hemofilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
A análise da integración do AAV despois dun seguimento a longo prazo na hemofilia Un can revela as consecuencias xenéticas da corrección xénica mediada por AAV
Glenn F. Pierce, MD, doutor
Cobertura de conferencias de Orlando
Cobertura de conferencias de Orlando, con entrevistas a expertos sobre os últimos avances da terapia xénica.
Cobertura de conferencias: en directo desde Orlando 2019






