Avances na terapia xenética para a hemofilia

Consideracións clave:
Avances na terapia xenética para a hemofilia

Gravado en directo como simposio por satélite do venres anterior á 62a reunión e exposición anual de ASH

Vectores virales asociados a adeno (AAV)

Lindsey George, MD

Casete de expresión AAV

Lindsey George, MD

Transferencia de xenes AAV para a hemofilia

Lindsey George, MD

Seguridade a curto prazo

Lindsey George, MD

Durabilidade da expresión

Lindsey George, MD

Optimización de Transxene

Bárbara A. Konkle, MD

FIX Variante de Padua

Bárbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Bárbara A. Konkle, MD

Ensaios actuais de terapia xenética con hemofilia B. AAV

Bárbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doutor

BMN 270- Datos de 4 anos

Glenn F. Pierce, MD, doutor

Ensaios en curso de hemofilia A en terapia xenética

Glenn F. Pierce, MD, doutor

Giroctocogene Fitelparvovec Fase 1/2 Proba

Glenn F. Pierce, MD, doutor

SPK8011 AAV-FVIII Fase 1/2 de proba

Glenn F. Pierce, MD, doutor

BAY 2599023 Fase 1/2 Proba

Glenn F. Pierce, MD, doutor

Camiño AAV cara á expresión FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doutor

Biopsias en directo de AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doutor

Estudos caninos de transferencia de xenes mediados por AAV

Glenn F. Pierce, MD, doutor

Panel de debate: Presentar a opción da terapia xenética a un paciente

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Terapia xenética ten moita promesa para os individuos cunha gran variedade de condicións, incluídos os tipos de cancro, SIDA, diabetes, enfermidades cardíacas e hemofilia. Este innovador enfoque de tratamento altera os xenes dentro das células do corpo para deter a enfermidade. 

A terapia xénica tenta substituír ou corrixir xenes mutados e facer que as células enfermas sexan máis evidentes para o sistema inmune. A hemofilia A e B son herdadas como parte dun patrón recesivo ligado a X. A xenética da hemofilia implica xenes que se atopan no cromosoma X e só leva un xene defectuoso para levar a este trastorno de hemorraxia. 

As terapias celulares e xénicas aínda están en estudo, pero os resultados son prometedores. Os ensaios clínicos demostraron un éxito e a Food and Drug Administration (FDA) aprobou un tipo de terapia celular. No noso Consideracións clave: avances na terapia xenética para a hemofilia dirixido por Glenn F. Pierce, comentamos unha visión xeral da enfermidade, o estado actual da terapia xénica e moito máis.