Selección de doses e deseño do estudo para B-LIEVE, un ensaio clínico de confirmación de dose de fase 1/2 da terapia xénica FLT180A para pacientes con hemofilia B
Aspectos destacados do 15o Congreso Anual de EAHAD

Selección de doses e deseño do estudo para B-LIEVE, un ensaio clínico de confirmación de dose de fase 1/2 da terapia xénica FLT180A para pacientes con hemofilia B

G.Mozo1,P. Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, California, Estados Unidos;2 Centro de Hemofilia e Trombose Katharine Dormandy, Royal Free Hospital;3 University College London, Reino Unido;4 Freeline, Stevenage, Reino Unido

Puntos de datos clave

Resposta á dose de B-AMAZE

O estudo B-LIEVE é un estudo de fase 1/2 de FLT180a fabricado comercialmente deseñado para confirmar unha dose obxectivo para un estudo de fase 3. A dose inicial de B-LIEVE baseouse nos resultados do ensaio B-AMAZE, que demostrou que os niveis de FIX o día 21 despois da infusión eran altamente predictivos dos niveis de FIX o día 182 (semana 26). Unha Emax o modelo dose-resposta indicou que unha dose de 7.7 x 1011 vg/kg debería producir un nivel de FIX medio do 67% do normal o día 21, correspondente a un nivel de FIX medio do 115% do normal no día 182.

Plan de dosificación para o deseño do estudo B-LIEVE

O deseño do estudo adaptativo para B-LIEVE inclúe unha dose inicial de FLT180a de 7.7 x 1011 vg/kg en 3 participantes. A dose inicial axustarase en cohortes posteriores de 3 participantes, cada unha en función dos niveis FIX do día 21 da cohorte anterior. Ata 9 participantes (3 cohortes) serán inscritos cun período de seguimento de 52 semanas para confirmar unha dose para un estudo de fase 3.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial