Galician
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Aspectos destacados da 25ª Reunión Anual da ASGCT
Entrega de LNPs de ARNm CRISPR/Cas9 para reparar unha pequena deleción no xene FVIII en ratos de hemofilia A
Presentado por: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Estados Unidos
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Instituto de Investigación Infantil de Seattle, Seattle, Washington
2Departamento de Pediatría, Universidade de Washington, Seattle, Washington
Puntos de datos clave
- Os LNP de ARNm teñen como obxectivo tanto os hepatocitos como os LSEC
- Os LNP Cas9 e sgRNA permiten que os ratos NSG HemA recuperen a actividade FVIII do plasma endóxeno
Varias formulacións de ARNm de luciferase (Luc) encapsuladas en nanopartículas lipídicas (LNP) baseadas en MC3 foron inxectadas por vía intravenosa en ratos. A expresión da luciferase detectouse principalmente no fígado, coa expresión máis forte mostrada pola formulación 5 de LNP. A tinción de inmunotinción hepática demostrou que o LNP marcado con Dil pode transfectar con éxito tanto hepatocitos como células endoteliais. in vivo.
Os LNPs encapsulados de ARNm de Cas9 e de ARN de guía única (ARNsg) foron entregados a ratos con hemofilia A inmunodeficientes (NSG HA) por vía intravenosa. A expresión estable do FVIII endóxeno durante ata 4 semanas confirmouse mediante un ensaio aPTT e o FVIII mutante editado verificouse mediante a secuenciación de ADN e as ferramentas de análise CRISPR en liña, respectivamente.
CONTIDO RELACIONADO
