Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor
Aspectos máis destacados do congreso ISTH 2021

Resultados clínicos en adultos con hemofilia B con e sen anticorpos neutralizantes preexistentes a AAV5: datos de 6 meses da fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Terapia xenética

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Chave NS4, S. Lattimore3, G. Castamán5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Tubo SW8, Investigadores de HOPE-B

1Centro Médico Universitario Erasmus, Rotterdam, Países Baixos

2Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

3Oregon Health & Science University, Portland, Estados Unidos

Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, Estados Unidos

5Centro para Trastornos de Sangrado e Coagulación, Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia

6uniQure BV, Amsterdam, Países Baixos

7uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

8Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

Puntos de datos clave

Actividade FIX en pacientes con e sen anticorpos neutralizantes AAV5

No ensaio HOPE-B, 23 dos 54 participantes iniciais tiñan títulos de anticorpos neutralizantes AAV5 (Nabs) detectables no inicio, e foi posible avaliar os resultados da correlación entre NAbs e actividade FIX. O eixo vertical é a actividade FIX observada durante 6 meses dos que recibiron unha dose completa de vector. Os pacientes con NAbs non detectables foron trazados a 7 no eixo horizontal (o limiar do ensaio). O eixo horizontal mostra os títulos dos outros participantes nun intervalo de 7 a 700. Houbo un participante sen resposta que tiña un título> 3200, que non está incluído. Como se mostra no gráfico, a actividade FIX foi similar en participantes con e sen NAbs preexistentes a AAV5 ata un título de 678.

Eventos adversos do xuízo HOPE-B
Esta táboa do ensaio HOPE-B mostra acontecementos adversos tras a infusión de transxénicos en pacientes con (n = 23) e sen (n = 31) anticorpos neutralizables AAV5 (NAbs) detectables no inicio. Do mesmo xeito que cos niveis de FIX, non houbo diferenzas obvias nos EA para os pacientes con e sen NAV5 NAbs.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial