Galician
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Aspectos destacados da 62a reunión e exposición anual de ASH
Primeiros datos do ensaio de terapia xenética HOPE-B de fase 3: eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave ou moderada-severa tratada con independencia da neutralización anticápsida preexistente Anticorpos
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, doutor2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, doutor4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, doutora10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, doutora12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, doutora15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, doutor18, Jan Astermark, MD, doutor19,20, Robert Klamroth, MD, doutor21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gómez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, doutora31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, doutora34, Stephanie Verweij, licenciada35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, doutor36 e Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor38
1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Países Baixos
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia
6Oregon Health & Science University, Portland
7Centro Médico Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Países Baixos
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Países Baixos
10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitarios Lovaina, Lovaina, Bélxica
11Centros Médicos da Universidade de Amsterdam, Universidade de Amsterdam, Amsterdam, Países Baixos
12O Centro Nacional de Coagulación, St James Hospital, Dublín, Irlanda
13Royal London Haemophilia Center, Barts e a London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido
14Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca
15University Medical Center Groningen, Groningen, Países Baixos
16Universidade de California San Diego, La Jolla, CA
17Facultade de Medicina Keck da Universidade do Sur de California, Hospital Infantil de Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelas, Bélxica
19Departamento de Medicina Traslacional-Coagulación Clínica, Universidade de Lund, Malmö, Suecia
20Hospital Universitario Skane, Malmö, Suecia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemaña
22Universidade de Utah, Salt Lake City, UT
23Universidade do sur de Florida, Tampa, FL
24Universidade de Arkansas para Ciencias Médicas, Little Rock, AR
25Hospital Universitario Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Reino Unido
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Reino Unido
27Centro de Ciencias da Saúde da Universidade de Texas en Houston, Houston, TX
28Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Centro de hemofilia do oeste de Nova York, Nova York
31Hospital ortopédico de Los Angeles, Centro de tratamento de hemofilia ortopédica, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, Universidade de Colorado, Facultade de Medicina, Centro de Hemofilia e Trombose, Aurora, CO
33Centro Médico da Universidade Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35UniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, doutor2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, doutor4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, doutora10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, doutora12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, doutora15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, doutor18, Jan Astermark, MD, doutor19,20, Robert Klamroth, MD, doutor21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gómez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, doutora31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, doutora34, Stephanie Verweij, licenciada35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, doutor36 e Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor38
1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Países Baixos
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia
6Oregon Health & Science University, Portland
7Centro Médico Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Países Baixos
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Países Baixos
10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitarios Lovaina, Lovaina, Bélxica
11Centros Médicos da Universidade de Amsterdam, Universidade de Amsterdam, Amsterdam, Países Baixos
12O Centro Nacional de Coagulación, St James Hospital, Dublín, Irlanda
13Royal London Haemophilia Center, Barts e a London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido
14Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca
15University Medical Center Groningen, Groningen, Países Baixos
16Universidade de California San Diego, La Jolla, CA
17Facultade de Medicina Keck da Universidade do Sur de California, Hospital Infantil de Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelas, Bélxica
19Departamento de Medicina Traslacional-Coagulación Clínica, Universidade de Lund, Malmö, Suecia
20Hospital Universitario Skane, Malmö, Suecia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemaña
22Universidade de Utah, Salt Lake City, UT
23Universidade do sur de Florida, Tampa, FL
24Universidade de Arkansas para Ciencias Médicas, Little Rock, AR
25Hospital Universitario Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Reino Unido
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Reino Unido
27Centro de Ciencias da Saúde da Universidade de Texas en Houston, Houston, TX
28Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Centro de hemofilia do oeste de Nova York, Nova York
31Hospital ortopédico de Los Angeles, Centro de tratamento de hemofilia ortopédica, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, Universidade de Colorado, Facultade de Medicina, Centro de Hemofilia e Trombose, Aurora, CO
33Centro Médico da Universidade Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35UniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania
Puntos de datos clave
- Deseño de estudo HOPE-B
- ACTIVIDADE FIXA ESPERANZA-B SUSTENTADA NAS SEMANAS 26, 52 E MÁIS ALÁ
- SANGRADAS NAS 26 PRIMEIRAS SEMANAS
O ensaio clínico de fase 3 HOPE-B para AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) foi deseñado como un estudo de brazo único de tipo aberto. Unha dose única de AAV5-Padua hFIX foi infundida en 54 participantes cunha dose de 2x1013 gc / kg. Os obxectivos primarios foron a actividade FIX ás 26 e 52 semanas despois da infusión e a ABR ás 52 semanas en comparación coa entrada. A duración do seguimento está prevista para 5 anos. Os anticorpos neutralizantes preexistentes ao AAV5 non foron un criterio de exclusión.
Esta figura mostra a actividade FIX media e media de todos os participantes ata as 26 semanas posteriores á dosificación (N = 54) e para os participantes cun seguimento superior ás 26 semanas (ata 72 semanas). A expresión foi robusta ás 3 semanas posteriores á dosificación e mediu unha media do 37.2% na semana 26. Un número de participantes ten observacións moito máis alá do punto final co-primario de 6 meses sen evidencia de descenso da actividade FIX no período de seguimento. .
Esta táboa compara os sangrados de todos os participantes durante os primeiros 6 meses despois da infusión ao período de entrada de 6 meses. As hemorraxias totais diminuíron un 83% e as hemorragias tratadas diminuíron un 91%. Os pacientes con 0 hemorraxias aumentaron do 30% no período de entrada ao 72% nos 6 meses posteriores á administración.
CONTIDO RELACIONADO
Webinares interactivos
Presentado por Barbara A. Konkle, MD
Presentado por Steven W. Pipe, MD
Presentado por Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Presentado por David Lillicrap, MD
Presentado por Thierry VandenDriessche, doutorando
Presentado por Flora Peyvandi, MD, doutora
Presentado por Glenn F. Pierce, MD, doutor
