Aspectos destacados da 62a reunión e exposición anual de ASH
Primeiros datos do ensaio de terapia xenética HOPE-B de fase 3: eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave ou moderada-severa tratada con independencia da neutralización anticápsida preexistente Anticorpos
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, doutor2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, doutor4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, doutora10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, doutora12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, doutora15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, doutor18, Jan Astermark, MD, doutor19,20, Robert Klamroth, MD, doutor21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gómez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, doutora31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, doutora34, Stephanie Verweij, licenciada35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, doutor36 e Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor38
1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Países Baixos
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia
6Oregon Health & Science University, Portland
7Centro Médico Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Países Baixos
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Países Baixos
10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitarios Lovaina, Lovaina, Bélxica
11Centros Médicos da Universidade de Amsterdam, Universidade de Amsterdam, Amsterdam, Países Baixos
12O Centro Nacional de Coagulación, St James Hospital, Dublín, Irlanda
13Royal London Haemophilia Center, Barts e a London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido
14Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca
15University Medical Center Groningen, Groningen, Países Baixos
16Universidade de California San Diego, La Jolla, CA
17Facultade de Medicina Keck da Universidade do Sur de California, Hospital Infantil de Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelas, Bélxica
19Departamento de Medicina Traslacional-Coagulación Clínica, Universidade de Lund, Malmö, Suecia
20Hospital Universitario Skane, Malmö, Suecia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemaña
22Universidade de Utah, Salt Lake City, UT
23Universidade do sur de Florida, Tampa, FL
24Universidade de Arkansas para Ciencias Médicas, Little Rock, AR
25Hospital Universitario Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Reino Unido
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Reino Unido
27Centro de Ciencias da Saúde da Universidade de Texas en Houston, Houston, TX
28Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Centro de hemofilia do oeste de Nova York, Nova York
31Hospital ortopédico de Los Angeles, Centro de tratamento de hemofilia ortopédica, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, Universidade de Colorado, Facultade de Medicina, Centro de Hemofilia e Trombose, Aurora, CO
33Centro Médico da Universidade Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35UniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, doutor2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, doutor4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, doutora10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, doutora12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, doutora15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, doutor18, Jan Astermark, MD, doutor19,20, Robert Klamroth, MD, doutor21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gómez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, doutora31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, doutora34, Stephanie Verweij, licenciada35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, doutor36 e Wolfgang A. Miesbach, doutor, doutor38
1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Países Baixos
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia
6Oregon Health & Science University, Portland
7Centro Médico Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Países Baixos
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Países Baixos
10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitarios Lovaina, Lovaina, Bélxica
11Centros Médicos da Universidade de Amsterdam, Universidade de Amsterdam, Amsterdam, Países Baixos
12O Centro Nacional de Coagulación, St James Hospital, Dublín, Irlanda
13Royal London Haemophilia Center, Barts e a London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido
14Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca
15University Medical Center Groningen, Groningen, Países Baixos
16Universidade de California San Diego, La Jolla, CA
17Facultade de Medicina Keck da Universidade do Sur de California, Hospital Infantil de Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelas, Bélxica
19Departamento de Medicina Traslacional-Coagulación Clínica, Universidade de Lund, Malmö, Suecia
20Hospital Universitario Skane, Malmö, Suecia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemaña
22Universidade de Utah, Salt Lake City, UT
23Universidade do sur de Florida, Tampa, FL
24Universidade de Arkansas para Ciencias Médicas, Little Rock, AR
25Hospital Universitario Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Reino Unido
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Reino Unido
27Centro de Ciencias da Saúde da Universidade de Texas en Houston, Houston, TX
28Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Centro de hemofilia do oeste de Nova York, Nova York
31Hospital ortopédico de Los Angeles, Centro de tratamento de hemofilia ortopédica, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, Universidade de Colorado, Facultade de Medicina, Centro de Hemofilia e Trombose, Aurora, CO
33Centro Médico da Universidade Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35UniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania