Aspectos destacados da 62a reunión e exposición anual de ASH
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mellorado para a transferencia de xenes en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos de dous anos dun ensaio de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, doutor2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, doutor7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, doutor9, Esteban Gómez, MD10, Robert Gut, MD, doutor11e Steven W. Pipe, MD12
1Departamento de Medicina, División de Hematoloxía / Oncoloxía, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Universidade de California Davis, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia
4Universidade de Carolina do Norte en Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5División de Hematoloxía, Universidade de Carolina do Norte en Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Health & Science University, Portland, OR
7Centro Médico Universitario Erasmus, Rotterdam, Países Baixos
8Centro de Hemofilia, Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemaña
9Universidade de Saúde e Ciencia de Oregón, Portland, OR
10Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI