Datos de hemorraxia entre os niveis de expresión FIX de referencia en persoas con hemofilia B: unha análise mediante o "Estudo de expresión do factor"
Aspectos destacados da 63a reunión anual de ASH

Datos de hemorraxia entre os niveis de expresión FIX de referencia en persoas con hemofilia B: unha análise mediante o "Estudo de expresión do factor"

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9e Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Facultade de Saúde e Asistencia Social, Universidade de Chester, Chester, Reino Unido
2HCD Economics, Daresbury, Reino Unido
3UniQure, Lexington, MA
4UniQure, Lexington, MA
5Universidade de Washington, Washington Center for Hering Disorders, Seattle, WA
6Consorcio Europeo de Hemofilia, Bruxelas, Bélxica
7Trinity College Dublin, Dublín, Irlanda
8Irish Haemophilia Society, Dublín, Irlanda
9Departamentos de Pediatría e Patoloxía, Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI

Puntos de datos clave

Sangrados previstos nun modelo lineal xeneralizado de nivel de expresión de factores

Os datos de dous estudos de carga de enfermidade (CHESS EU I-II e CHESS US/US+) usáronse nun modelo lineal xeneralizado (GLM), con ligazón de rexistro para avaliar a asociación entre os niveis de expresión ABR e FIX (FEL) en pacientes con hemofilia. B. En todos os pacientes incluídos na análise (N = 407), o FEL medio (DE) foi de 9.95 UI/dL (10.5) e o ABR medio (DE) foi de 2.4 hemorraxias/ano (3.6). As hemorraxias previstas en función da FEL producidas polo modelo móstranse arriba. Despois de axustarse pola idade, o IMC e os virus transmitidos polo sangue, o ABR medio do modelo diminuíu en 0.8 unidades por cada aumento do 1 % da FEL (P <0.001).

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial