A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos
Aspectos destacados do 14o Congreso Anual de EAHAD

A terapia xenética AMT-060 en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave confirma a expresión FIX estable e as reducións duradeiras do sangrado e do consumo do factor IX ata 5 anos

Frank WG Leebeek, MD, doutor1, Karina Meijer, MD, doutora2, Michiel Coppens, MD, doutor3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, doutor, máster6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, doutor8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, doutora11e Wolfgang Miesbach, doutor12

1Centro Médico Universitario Erasmus, Rotterdam, Países Baixos

2University Medical Center Groningen, Groningen, Países Baixos

3Centro Médico da Universidade de Amsterdam, Amsterdam, Países Baixos

4Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca

5Vivantes Klinikum, Berlín, Alemaña

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Países Baixos

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia

8Instituto de Frankfurt, servizo alemán de sangue da Cruz Vermella Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemaña

9Instituto de Frankfurt, servizo alemán de sangue da Cruz Vermella Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemaña

10Universidade de Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

Puntos de datos clave

A actividade FIX mantívose durante 4.5-5 anos en 2 cohortes de dose
AMT-060 administrouse a doses de 5x1012 gc / kg (cohorte 1, N = 5) e 2x1013 gc / kg (cohorte 2, n = 5). Durante 5 anos (cohorte 1) e 4.5 anos (cohorte 2) de seguimento, a actividade FIX endóxena media foi do 5.2% (IC do 95% 2.0-8.4) na cohorte 1 e do 7.4% (IC do 95% 4.2-10.6) na cohorte 2. A actividade FIX foi dependente da dose e estable durante o período de seguimento de ambas as cohortes. Os valores entre parénteses representan a actividade FIX media ao longo do tempo. Só se inclúen valores polo menos 10 días despois da última administración de concentrado FIX.
Reducións sostidas nos sangramentos e uso FIX estimado

* A profilaxe reduciuse e interrompeuse ás 12 semanas se a actividade FIX se mantivo ≥ 2%; * Os datos da cohorte 2 para o ano 5 representan 6 meses. FIX, factor IX

En ambas as cohortes de dose, a terapia de reposición media ABR e FIX caeu drasticamente durante o primeiro ano despois da infusión e mantívose baixa durante os anos seguintes. Na cohorte 1, o uso de FIX reduciuse nun 84% e o ABR nun 55% aos 5 anos en relación aos niveis de pretratamento. Para a cohorte 2, o uso de FIX e ABR reducíronse nun ~ 100% aos 4.5 anos despois da infusión.

CONTIDO RELACIONADO