Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade
Destacan a 23ª Reunión Anual de ASGCT

Primeiro estudo en terapia xénica humana da tecnoloxía de vectores AAVhu37 Capsid en hemofilia grave A: resultados da actividade FVIII e seguridade

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Detección de Elke5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI

2Departamento de Hematoloxía da Universidade, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Reino Unido

3Departamento de Medicina, Universidade de Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Hospital Nacional especializado para o tratamento activo de enfermidades hematolóxicas, Sofía, Bulgaria

5Bayer, Basilea, Suíza

Puntos de datos clave

Criterios de inclusión e réxime de dosificación de escalada para o estudo de fases abertas de 1/2 e estudo de busca de dosificación para o vector de cápsida AAVhu37 en hemofila grave A. Dous pacientes foron inscritos en cohortes 1, 2 e 3. Resultados das dúas primeiras cohortes. estaban dispoñibles para esta presentación. (PTP, pacientes tratados previamente; ED, días de exposición; GC, copias xénicas)

Os resultados da actividade FVIII para os 2 pacientes da coorte 1 mostraron unha expresión sostida de FVIII en ambos os pacientes durante> 12 meses. A esta dose máis baixa, 1 paciente (panel dereito) alcanzou niveis de FVIII clínicamente significativos, obtendo unha redución do número de hemorraxias durante 12 meses de 99 a 4.

Os resultados da actividade FVIII para os 2 pacientes da cohorte 2 demostraron unha expresión sostida de FVIII durante> 6 meses. Nesta seguinte maior dose, os dous pacientes alcanzaron niveis de FVIII clínicamente significativos; Un paciente (panel dereito) leva hemorraxias sen tratamento durante 1 meses.

CONTIDO RELACIONADO