Steven W. Pipe, MD
Aspectos máis destacados do congreso ISTH 2021

52 semanas de eficacia e seguridade do etanacoxeno Dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave ou moderada-grave: datos do ensaio de terapia xenética HOPE-B de fase 3

Pipa SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Chave NS4, S. Lattimore3, G. Castamán5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Investigadores de HOPE-B

1Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

2Centro Médico Universitario Erasmus, Rotterdam, Países Baixos

3Oregon Health & Science University, Portland, Estados Unidos

4Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, Estados Unidos

5Centro para Trastornos de Sangrado e Coagulación, Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia

6uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

7uniQure BV, Amsterdam, Países Baixos

8Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

Puntos de datos clave

FIX Actividade durante 52 semanas despois da infusión

Actividade FIX media e media para todos os participantes no ensaio HOPE-B durante 52 semanas despois da dosificación con 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Despois do tratamento, a actividade FIX aumentou rapidamente ata unha media de 39.0 UI / dL na semana 26 e 41.5 UI / dL na semana 52.

Eventos adversos relacionados co tratamento

Eventos adversos relacionados co tratamento máis comúns (posiblemente relacionados ou relacionados) cunha incidencia ≥ 5% na poboación de seguridade durante o período posterior ao tratamento. Houbo 408 eventos adversos entre 53 participantes, dos cales 91 (entre 39 participantes) foron considerados eventos adversos relacionados co tratamento (TRAE).

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial