Veicteoir AAV3 Iarrthóra Chliniciúil a Fhorbairt le haghaidh Teiripe Géine Hemophilia B.
Buaicphointí ó 23ú Cruinniú Bliantúil ASGCT

Veicteoir AAV3 Iarrthóra Chliniciúil a Fhorbairt le haghaidh Teiripe Géine Hemophilia B.

Harrison Brown1, Christopher B. Doering1, Roland W. Herzog2, Chen Ling3, David M. Markusic2, H. Trent Spencer1, Alok Srivastava4, Arun Srivastava5

1Péidiatraice, Ollscoil Emory, Atlanta, GA

2Péidiatraice, Ollscoil Leighis Indiana, Indianapolis, IN

3Innealtóireacht Ghéiniteach, Ollscoil Fudan, Shanghai, an tSín

4Haemaiteolaíocht, Coláiste Leighis Críostaí, Vellore, an India

5Péidiatraice, Ollscoil Florida, Gainesville, FL

Príomhphointí Sonraí

Comparáid idir struchtúir na caiséid slonn FIX a úsáideadh sa chéad triail chliniciúil rathúil le haghaidh hemophilia B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, dearg), agus an ceann a úsáideadh sna staidéir reatha (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, gorm). Mar thoradh ar bharrfheabhsú an tionscnóra ó LP1 go HSh-TTR, tháinig méadú 2-3 huaire ar an slonn agus trí bharrfheabhsú codóin ar an leagan Padua, tháinig méadú 3-3-8 huaire ar an slonn, rud a d’fhág go raibh méadú foriomlán ar léiriú 40-50 huaire.

Torthaí ó othair a bhfuil timthriallta DFPP comhleanúnacha acu nó gan iad ag baint úsáide as measúnacht chosc ar thraschur luciferase geal (BL-TIA). Bhí timthriallta comhleanúnacha níos éifeachtaí ná timthriallta neamh-chomhleanúnacha maidir le titres Nab a laghdú. Thuar anailís aischéimnithí go laghdódh 5 thimthriall an titre tosaigh AAVS3 NAb faoi 94%, rud a chuirfeadh ar chumas 60% d’othair a chóireáil.

CLÁR GAOLMHARA