Torthaí Cliniciúla i measc Daoine Fásta le Hemophilia B le Antaibheathaigh Neodraitheacha a bhí ann cheana agus gan iad go AAV5: Sonraí 6 Mhí Ó Thriail Teiripe Géine EOPnacogene Dezaparvovec HOPE-B Céim 3

Buaicphointí Ó Chomhdháil ISTH 2021

Torthaí Cliniciúla i measc Daoine Fásta le Hemophilia B le Antaibheathaigh Neodraitheacha a bhí ann cheana agus gan iad go AAV5: Sonraí 6 Mhí Ó Thriail Teiripe Géine EOPnacogene Dezaparvovec HOPE-B Céim 3

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, Eochair NS⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, Píopa SW⁸, Imscrúdaitheoirí HOPE-B

¹Ionad Leighis Ollscoil Erasmus, Rotterdam, An Ísiltír

²Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin

³Ollscoil Sláinte & Eolaíochta Oregon, Portland, Stáit Aontaithe Mheiriceá

Ollscoil Carolina Thuaidh, Chapel Hill, Stáit Aontaithe Mheiriceá

⁵Ionad um Neamhoird Bleagtha agus Téachtadh, Ospidéal Ollscoile Careggi, Florence, an Iodáil

⁶uniQure BV, Amstardam, an Ísiltír

⁷uniQure Inc, Lexington, Stáit Aontaithe Mheiriceá

⁸Ollscoil Michigan, Ann Arbor, Stáit Aontaithe Mheiriceá

Príomhphointí Sonraí

Gníomhaíocht FIX in Othair a bhfuil antaibheathaigh neodracha AAV5 acu agus gan iad
Imeachtaí Díobhálacha Ón Triail HOPE-B

Gníomhaíocht FIX in Othair a bhfuil antaibheathaigh neodracha AAV5 acu agus gan iad

Sa triail HOPE-B, bhí titers antashubstaintí neodraithe AAV23 (Nabanna) inbhraite ag 54 de 5 rannpháirtí tosaigh ag an mbunlíne, agus bhíothas in ann torthaí a mheas maidir le comhghaol idir NAbs agus gníomhaíocht FIX. Is í an ais ingearach an ghníomhaíocht FIX 6 mhí a breathnaíodh orthu siúd a fuair dáileog iomlán veicteora. Rinneadh othair le NAbs do-thuigte a bhreacadh ag 7 ar an ais chothrománach (tairseach an mheasúnaithe). Taispeánann an ais chothrománach titers na rannpháirtithe eile thar raon 7-700. Bhí rannpháirtí neamhfhreagrach amháin ann a raibh titer> 3200 air, nach bhfuil san áireamh. Mar a thaispeántar sa ghraf, bhí gníomhaíocht FIX cosúil le rannpháirtithe le NAbs a bhí ann cheana agus le AAV5 suas go dtí titer 678.

Taispeánann an tábla seo ón triail HOPE-B teagmhais dhíobhálacha tar éis insileadh transgene d’othair a bhfuil (n = 23) agus gan (n = 31) antasubstaintí neodraithe inbhraite AAV5 (NAbs) ag an mbunlíne. Cosúil le leibhéil FIX, ní raibh aon difríocht shoiléir in AEanna d’othair a raibh NAV AAV5 acu agus nach raibh.