Tionchar Aistriú Géin Valoctocogene Roxaparvovec le haghaidh Haemaifilia Tromchúiseach A ar Cháilíocht Beatha a Bhaineann le Sláinte
Buaicphointí Ón 15ú Comhdháil Bhliantúil de EAHAD

Tionchar Aistriú Géin Valoctocogene Roxaparvovec le haghaidh Haemaifilia Tromchúiseach A ar Cháilíocht Beatha a Bhaineann le Sláinte

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Low6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Dlí20; TMRobinson20; B.Kim20

1Cumann Haemaifilia na hÉireann;2Coláiste na Tríonóide, Baile Átha Cliath, Éire;3 Ionad Cúraim Cuimsitheach Haemaifilia, Ospidéal Acadúil Charlotte Maxeke Johannesburg, Ollscoil Witwatersrand agus NHLS, Johannesburg, an Afraic Theas;4 Roinn an Leighis Soithíoch agus an Lárionad Haemostasis agus Haemaifilia, Ospidéil Ollscoile Leuven, Leuven, an Bheilg;5 Ionad le haghaidh Galar Neamhchoitianta agus Haemaifilia, Ospidéal Ginearálta Taichung Veterans, Taichung, Taiwan, Cúige na Síne;6 Ionad Haemaifilia Cúraim Chuimsithigh an Iarthair Láir, Ospidéal na Banríona Eilís, Birmingham, An Ríocht Aontaithe;7 Roinn na Haemaiteolaíochta, Ospidéal Ríoga Adelaide, Adelaide, an Astráil;8 Ionad Cóireála Haemaifilia, Ollscoil California Davis, Sacramento, Stáit Aontaithe Mheiriceá;9 An tAonad Haemostasis & Thrombóis, Ionad Cóireála Haemaifilia, Ospidéal Alfred, Melbourne;10 Institiúid Haemaiteolaíochta, Ospidéal Ríoga an Phrionsa Alfred, Camperdown, An Astráil;11 Oinceolaíocht Haemaiteolaíochta Péidiatraiceach, Ospidéal Naomh Seosamh, Tampa, Stáit Aontaithe Mheiriceá;12 Roinn na Haemaiteolaíochta, Ospidéal Fiona Stanley, Murdoch, An Astráil;13 AP-HM, Roinn Haemaiteolaíochta Péidiatraiceach Oinceolaíochta, Ospidéal Leanaí La Timone, Ollscoil Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, an Fhrainc;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, an Spáinn;15 Roinn Haemaiteolaíochta, Ospidéal Ollscoile Southampton, Southampton, An Ríocht Aontaithe;16 Roinn an Leighis, Ollscoil Washington i St. Louis, St Louis;17 An Institiúid um Chur Chun Cinn Beartais Teo, Washington, Stáit Aontaithe Mheiriceá;18 Ollscoil McMaster, Hamilton, Ceanada;19 Ionad Cóireála Haemaifilia Cúraim Chuimsithigh, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Beirlín, an Ghearmáin;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Stáit Aontaithe Mheiriceá

Príomhphointí Sonraí

Haemo-QOL-A Scóir Iomlán agus Fearainn

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, agus dP < 0.001. Tugann Boldface le fios go raibh taiscéalaíoch ag CFB P-luach < 0.05. Haemo-QOL-A, Ceistneoir ar Chaighdeán Beatha Sonrach Haemaifilia do Dhaoine Fásta.

Torthaí na hanailíse Haemo-QOL-A do thriail chéim 3 GENER8-1 de ghéinteiripe valoctocogene roxaparvovec do hemophilia A. Taispeántar fearann ​​agus scóir iomlána le haghaidh bunlíne, seachtaine 26, agus seachtaine 52. Léiríonn scáthú bándearg athrú meánach ón mbunlíne (CFB) is é sin ≥ an difríocht atá tábhachtach go cliniciúil (CID) maidir le scóir fearainn (6.0) agus scór iomlán (5.5).

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL