Steven W. Píob, MD
Buaicphointí Ó Chomhdháil ISTH 2021

Tá Éabhlóid Teiripe Géine Veicteora AAV ar siúl i Hemophilia. An dtabharfaidh Gnéithe Uathúla BAY 2599023 aghaidh ar na Riachtanais Gan Réiteach?

Píopa SW1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Ollscoil Michigan, Ann Arbor, Stáit Aontaithe Mheiriceá

2Roinn Haemaiteolaíochta Ollscoil Mhanchain, Manchain, an Ríocht Aontaithe

3Ollscoil Wisconsin - Madison, Madison, Stáit Aontaithe Mheiriceá

4Ospidéal speisialaithe Náisiúnta um Chóireáil Ghníomhach ar Ghalair Haemaiteolaíocha, Sóifia, an Bhulgáir

5Ionaid Leighis Ollscoil Amstardam, Ollscoil Amstardam, Amstardam, an Ísiltír

6Institiúid Haemostaseology Cliniciúil agus Leigheas Fuilaistriúcháin, Ollscoil Saarland, Homburg, an Ghearmáin

7Bayer, Wuppertal, an Ghearmáin

8Bayer, Basel, an Eilvéis

Príomhphointí Sonraí

Dearadh Staidéir Chéim 1/2

Critéir chuimsithe, dáileog cohóirt, agus críochphointí staidéir don chéim leanúnach 1/2 staidéar aimsithe dáileoige BAY2599023. Cláraíodh fir a raibh hemophilia A trom orthu, gan aon stair inhibitor FVIII ar eolas acu, titer antashubstaintí neodraithe AAVhu37 ≤ 5, agus> 150 lá nochta do tháirgí FVIII i dtrí chohórt dáileog chun insileadh infhéitheach amháin de BAY2599023 a fháil, agus dhá othar ar a laghad in aghaidh an othair leibhéal dáileoige (gheobhaidh othair atá le clárú i Cohórt 4 4 × 1013 cóipeanna géine / kg).

Léiriú Fachtóir FVIII Tar éis Insileadh BAY2599023

Leibhéil slonn FVIII tar éis insileadh transgene leis na chéad 3 dháileog in iomlán de 8 n-othar. Ag na sonraí scoite, 21 Bealtaine, 2021, bhí leibhéil cróigineacha B-fearainn-scriosta FVIII ar fáil ar feadh tréimhse idir 12 sheachtain d’Othair 8 go 100 seachtain d’Othair 2. Breathnaíodh freagra dáileog ó chohórt 1 go cohórt 3, le leibhéil leanúnacha FVIII bainte amach thar thréimhse suas le> 23 mí. Níor thuairiscigh aon cheann de na hothair fuiliú spontáineach nó fuiliú eile a raibh cóireáil de dhíth orthu, a luaithe a baineadh amach leibhéil chosanta FVIII de> 11 IU / dL.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL