Modhnaíonn Tionscnóir Stabilin-2 an Fhreagra Imdhíonachta ar FVIII Tar éis Seachadadh Veicteoir Lentiviral i Lucha Hemophilic
Buaicphointí 25ú Cruinniú Cinn Bhliana ASGCT

Modhnaíonn Tionscnóir Stabilin-2 an Fhreagra Imdhíonachta ar FVIII Tar éis Seachadadh Veicteoir Lentiviral i Lucha Hemophilic

Arna chur i láthair ag: Antonia Follenzi, MD, PhD, Ollscoil Piemonte Orientale, Novara, an Iodáil

Antonia Follenzi1, Eistir Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Roinn na nEolaíochtaí Sláinte, Ollscoil Piemonte Orientale, Novara, an Iodáil
2Roinn na nEolaíochtaí Sláinte, Scoil Leighis Mount Sinai, Nua Eabhrac, Nua Eabhrac

Príomhphointí Sonraí

Treoraíonn Tionscnóir Stablin-2 (STAB2) Slonn i LSECanna

Is gabhdóir scavenger é STAB2 a bhfuil baint aige le himréiteach hyaluronan agus an coimpléasc vWF-FVIII. Cuirtear an receptor in iúl go príomha laistigh den ae ag cealla endothelial sinusoidal ae (LSECs). Baineadh úsáid as an tionscnóir STAB2 chun léiriú GFP a threorú sna LSECanna ar sheachadadh lentiviral (LV). Léirigh instealladh veicteoirí LV.STAB2-GFP/FVIII isteach i lucha BALB/c imdhíonachta-imoibríoch spriocdhíriú endothelial agus cothabháil fadtéarmach ar shloinneadh trasghéine i gcomparáid le húsáid PGK, tionscnóir uileláithreach ar glanadh an slonn ina leith laistigh de 2 sheachtain i instealladh lucha.

Treoraíonn Tionscnóir STAB2 Léiriú LV.pSTAB2.FVIII i Hemophilia A Mice

Rinneadh tuilleadh meastóireachta ar ghníomhaíocht tionscnóra STAB2 in vivo trí LV a iompraíonn FVIII transgene a instealladh i roinnt cineálacha de lucha hemophilic agus ina dhiaidh sin measúnú ar ghníomhaíocht FVIII agus foirmiú antasubstaintí a neodrú. Mar a thaispeántar anseo, thug seachadadh LV de FVIII transgene, arna thiomáint ag an tionscnóir STAB2, léiriú FVIII go príomha i LSECanna (painéal ar chlé) gan antasubstaintí a neodrú (painéal ar dheis) ar feadh suas le bliain amháin.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL