Torthaí ó B-LIEVE, Staidéar Deimhnithe Dáileog Chéim 1/2 ar Teiripe Géine AAV FLT180a in Othair le Haemaifilia B
Buaicphointí an 30ú Comhdháil de ISTH

Torthaí ó B-LIEVE, Staidéar Deimhnithe Dáileog Chéim 1/2 ar Teiripe Géine AAV FLT180a in Othair le Haemaifilia B

Arna chur i láthair ag: Guy Young, MD, Keck Scoil an Leighis MSU, Los Angeles, California, Stáit Aontaithe Mheiriceá

G. Óg1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Sí3, F. Ferrante3

1Ospidéal na Leanaí Los Angeles, Scoil Leighis Ollscoil Southern California Keck, Los Angeles, CA, SAM, Los Angeles, California, Stáit Aontaithe Mheiriceá
2Royal Free Hospital, Londain, Sasana, An Ríocht Aontaithe
3Freeline, Stevenage, Sasana, An Ríocht Aontaithe

 

Príomhphointí Sonraí

FIX Leibhéil

Leibhéil FIX don chéad 3 othar le hemophilia B dáileog le géinteiripe FLT180a AAV sa staidéar céim 1/2 B-LIEVE. Tagann na luachanna FIX as measúnacht aonchéime i saotharlann lárnach; líne chothrománach briste is ísle teorainn an ghnáthshloinne FIX (50 IU/dL). Amhail an 23 Bealtaine, 2022, gearradh sonraí, bhí leibhéil FIX 93, 92, agus 80 ag lá staidéir 77, 56, agus 36 d'othair 1, 2, agus 3, faoi seach.

FIX agus Leibhéil ALT Comhréiteach

Leibhéil FIX (dearg) agus ALT (buí) le haghaidh na 3 othar dáileog le FLT180a sa staidéar B-LIEVE. Trí seachtaine tar éis insileadh FLT180a, thosaigh othair ar chúrsa barrchaolaithe de corticosteroidí béil agus cúrsa gearr tacrolimus béil mar phróifiolacsas chun freagraí imdhíonachta veicteoir-bhainteacha a íoslaghdú. Is insiltí FIX eisghineacha próifiolacsacha iad línte poncaithe ingearacha a fhaightear laethanta tar éis insileadh FLT180a.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL