Acmhainní Molta

Tiomsú de Theiripe Ghin i bpáipéir eolaíochta Hemophilia, trialacha cliniciúla roghnaithe, doiciméid rialála agus naisc úsáideacha

Páipéir Eolaíochta agus Doiciméid Rialála

Athbhreithnithe Teiripe Hemophilia Gene

1. Taispeánann Abbasi J. Hemophilia géinteiripe gealltanas. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Cur chuige nua i leith teiripe hemophilia: rath agus dúshláin. Fola. 2017; 130: 2251 2256-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Teiripí núíosacha agus dul chun cinn cliniciúil reatha i hemophilia A. Ther Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Briseadh amach i ngéinteiripe do hemophilia. Nuacht Cliniciúil ASH. 1 Deireadh Fómhair, 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Saincheisteanna atá ag teacht chun cinn i teiripe ghéin in vivo AAV-idirghabhála. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87 104-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Loingseoireacht a dhéanamh ar bhuilleanna luais ar mhórbhealach na nuálaíochta i teiripí hemophilia. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Teiripe ghéine do hemophilia: cad a bheidh sa todhchaí? Ther Adv Hematol. 2018; 9: 273 293-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Tagann teiripe ghéin in aois. Eolaíocht. 2018 = 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. Teiripe géinte Haemophilia: Ó thiománaí go dtí an geataire. Haemafilia. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Tagann géinteiripe Hemophilia in aois. Clár Oideachais Haemaiteolaíochta Am Soc Hematol. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Teiripí atá ag teacht chun cinn le haghaidh haemafilia - Peirspictíocht dhomhanda. Haemafilia. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Aois órga do chóireáil Haemophilia? Haemafilia. 2018; 24 – 175. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Teicneolaíochtaí géanóm-eagarthóireachta le haghaidh ceartú géine hemophilia. Géineas an Duine. 2016; 135: 977 981-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Nuashonrú maidir le géinteiripe d'emophilia. Fola. 2019; 133: 407 414-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. A cornucopia teiripí atá faoi staidéar do hemophilia. Mol Ther. 2017; 25: 2429 2430-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Teiripe ghéine haemaifilia san am a chuaigh thart, san am i láthair agus sa todhchaí: ó veicteoirí agus ó thrasghearradh go torthaí aitheanta agus anaithnid. Haemafilia. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. An chéad bhabhta comhchéime géinteiripe WFH: An tírdhreach agus na dúshláin a bhaineann le géinteiripe a thuiscint le haghaidh haemafilia ar fud an domhain. Haemafilia. 2019; 1–6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Píob SW. Teiripí nua do hemophilia. Clár Oideachais Haemaiteolaíochta Am Soc Hematol. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Píob SW. Teiripe ghéine do hemophilia. Ailse Fola Péidiatraí. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Teiripe ghéine i hemophilia: Ón hipir go dóchas. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Naisc Úsáideacha

Fondúireacht Náisiúnta Hemophilia
https://www.hemophilia.org/

Cónaidhm Dhomhanda Hemophilia
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

Airleacain Chliniciúla i dTeiripe Gene do Hemophilia
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Trialacha Cliniciúla Roghnaithe

Hemophilia A

  • NCT02576795. Staidéar ar Chéim 1/2, Éalú ó Dhoimhneacht, Sábháilteacht, Inmharthanacht agus Éifeachtúlacht Valoctocogene Roxaparvovec, Géine Veicteoir Víreas Adenovirus a Bhaineann le hAistriú Fachtóir Daonna VIII in Othair le Haemaifilia Severe A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Staidéar ar Chéim 1/2 um Shábháilteacht, Inmharthanacht agus Éifeachtúlacht de Valoctocogene Roxaparvovec, Géine Veicteoir Víreas Adeno-Bhaineann le hAistriú Fachtóir Daonna VIII in Othair Hemophilia A Le Leibhéil FVIII Iarmharaigh ≤ 1 IU / dL agus Antaibheathaigh Réamh-in aghaidh AAV5 atá ann cheana . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Céim 3 Staidéar chun Éifeachtúlacht / Sábháilteacht Valoctocogene Roxaparvovec a Mhonarú Géine Veicteoir AAV-Aistrithe Aistriú HFVIII ag dáileog de 4E13vg / kg in Othair Hemophilia A Le Leibhéil FVIII Iarmharaigh ≤1UU / dL Ag fáil Insiltí FVIII Próifiolacsach. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Staidéar Oscailte Céim 3, Staidéar Aonair chun Measúnú a dhéanamh ar Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht BMN 270, Géineas Víreas a Bhaineann le Adeno-Associated Gene Veicteora Aistriú Fachtóir Daonna VIII i Hemophilia A Othair Le Leibhéil FVIII Iarmharach ≤ 1 IU / dL a fhaigheann Próifiolacsach Insiltí FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Meastóireacht Il-Ionaid ar Shábháilteacht agus Éifeachtúlacht Fadtéarmach SPK-8011 [Veicteoir Víreasach Adeno a Bhaineann le Fachtóir Daonna Scriosta B-Domain VIII Gene] i bhFireannaigh le Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Aistriú Géine, Sábháilteacht Aimsithe dáileoige, Inmharthanacht, agus Staidéar ar Éifeachtúlacht SPK-8011 [Veicteoir Víreasach Adeno-Chomhlachaithe Le Fachtóir Daonna VIII Gene] i nDaoine Aonair le Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Staidéar aimsithe dáileoige de SPK-8016 Teiripe Ghéine in Othair Le Hemophilia A chun Tacú le Measúnú Daoine Aonair a bhfuil Coscairí FVIII acu. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. A Global, Open-Label, Multicenter, Céim 1/2 Staidéar ar Shábháilteacht agus Éalú na nDáileoige de BAX 888, Sreangóip Víreas Adeno-Bhaineann 8 (AAV8) Veicteoir Ag Léiriú Fachtóir VIII B-Domain (BDD-FVIII) i Severe Hemophilia Ábhair a Riaradh Aon Insileadh In-infhéitheach Inmheánach. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Céim 1/2, Lipéad Oscailte, Staidéar Oiriúnaitheach, Rangú chun Measúnú a dhéanamh ar Shábháilteacht agus Inmharthanacht SB-525 (Teiripe Athchumhachtach AAV2 / 6 Fachtóir Géin 8) in Ábhair Aosacha Le Severe Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Teiripe Ghin le haghaidh Haemaifilia A Ag baint úsáide as Serotype Úrscéal 8 Capsid Pseudotyped Fachtóir Ionchódú Veicteoir Víreasach a bhaineann le Adeno-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Teiripe Ghinearálta FVIII Gene do Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Céim I Staidéar Meastóireacht a dhéanamh ar Shábháilteacht agus Indéantacht Aistrithe Géin-Ghéime gas Hematopoietic a Dhíríonn ar Fhachtóir VIII Seachadadh Ó Phláitíní d'Othair le Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemophilia B

  • NCT02484092. Teiripe Ghéine, Oscailt Lipéad, Staidéar ar Éascú dáileoige de SPK-9001 [Veicteoir Víreasach Adeno a Bhaineann le Fachtóir Daonna IX Gene] In Ábhair le Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. Staidéar Fada FIX: Aistriú Géine Fachtóir IX (FIX), Meastóireacht Multicenter ar an Staidéar ar Shábháilteacht agus Éifeachtúlacht Fadtéarmach SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Triail I / II, Oscailte-lipéad, Triail Neamhrialaithe, Aondáileoige, Ag dul suas, Triail Il-Lárionaid Imscrúdú ar Veicteoir Víreasach a bhaineann le Adeno a bhfuil Fachtóir Daonna IX Gene (Optúil AAV5-hFIX) a uasmhéadú air agus a Riartar ar Othair Fásta Hemophilia B. Severe nó Measartha Semre B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Céim III, Open-label, Aon-dáileog, Il-ionad, Triail Ilnáisiúnta Imscrúdú a dhéanamh ar Shéasróip 5 Veicteoir Víreasach Adeno-Bhaineann leis an Athrú Padua de Fachtóir Daonna IX Gene (Optam-AA5) Arna riar ar Ábhair do Dhaoine Fásta Le Hemophilia B. Severe nó Measartha Semre B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Céim IIb, Open-lipéad, Aon-dáileog, Aon-lámh, Triail Il-lárnaithe chun Leibhéal Gníomhaíochta Fachtóir IX den Veicteoir Víreasach Adenónach 5 a bhaineann leis an Adópón a Dhaingniú a bhfuil an Athróg Padua ann de Fachtóir Daonna IX Gene atá optamaithe le Codon (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) Arna riar ar Ábhair do Dhaoine Fásta le Hemophilia B. Severe nó Measartha Semre B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. A Lipéad Oscailte Céim 1/2, Triail Dochtúra Aonair d'Aonach ag Teacht Suas le Serotype Víreas Gaolmhar Optamaithe Adeno-Optimized 8 Factor IX (AskBio009) i nDaoine Fásta le Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Céim I / II, Lipéad Oscailte, Multicentre, Dreapadh Aonair Aonair, Staidéar Sábháilteachta ar Veicteoir Víreasach Gaolmhar Nua-Aimseartha (FLT180a) in Othair le Haemafilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Staidéar Oscailte Lipéad, Multicentre, Staidéar Leantach Fadtéarmach chun Imscrúdú a dhéanamh ar Shábháilteacht agus Inmharthanacht Freagartha Tar éis Veicteoir Víreasach a Bhaineann le hAintín Nua-Aimseartha a Dháil (FLT180a) in Othair le Haemafilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Céim I, Lipéad Oscailte, Staidéar ar Dháileog Ag dul suas chun Measúnú a dhéanamh ar Shábháilteacht agus Inmharthanacht Teiripe Ghiniúna AAV2 / 6 Fachtóir IX VO Trí Fhuinneog Sinc Nuclease (ZFN) Comhtháthú Dírithe ar SB-FIX in Ábhair d'Aosaigh le Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Staidéar Oscailte Dos-Eiseasaithe Oscailte As Veicteoir Víreasach Adenó-Bhaineann le Féin (ScAAV 2/8-LP1-hFIXco) Do Aistriú Géine i Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238