An Gaol idir FVIII arna Tháirgeadh Transgene agus Rátaí Fuiliú 2 Bhliain Tar éis Aistriú Géine Le Valoctocogene Roxaparvovec: Torthaí Ó Gener8-1
Buaicphointí an 30ú Comhdháil de ISTH

An Gaol idir FVIII arna Tháirgeadh Transgene agus Rátaí Fuiliú 2 Bhliain Tar éis Aistriú Géine Le Valoctocogene Roxaparvovec: Torthaí Ó Gener8-1

Arna chur i láthair ag: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Dámh na nEolaíochtaí Sláinte - Ollscoil Witwatersrand agus an tSeirbhís Saotharlainne Náisiúnta Sláinte, Johannesburg, An Afraic Theas

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Céinéad7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madán10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ózóil13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Deargadh16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Roibín18, S. Píopa19

1Ollscoil Witwatersrand, an tSeirbhís Saotharlainne Náisiúnta Sláinte agus an Lárionad Cúraim Chuimsithigh Hemophilia, Ospidéal Acadúil Charlotte Maxeke Johannesburg, Johannesburg, Gauteng, an Afraic Theas
2APHM, Roinn Haemaiteolaíochta Péidiatraiceach Oinceolaíochta, Ospidéal Leanaí La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, An Fhrainc
3Rannóg na Haemaiteolaíochta, Roinn an Leighis Inmheánaigh, Ospidéal Ollscoile Náisiúnta na Téaváine, Taipei, Keelung, Taiwan (Poblacht na Síne)
4Rannóg Ospidéal na Leanaí ar fud na tíre Haemaiteolaíocht, Oinceolaíocht, agus Trasphlandú Smeara agus Coláiste Leighis Ollscoil Stáit Ohio, Columbus, Ohio, Stáit Aontaithe Mheiriceá
5Rannóg Haemaiteolaíochta/Oinceolaíochta, Roinn an Leighis, Ollscoil California San Diego, San Diego, California, Stáit Aontaithe Mheiriceá
6Scoil Leighis Ollscoil Indiana, Ionad IUPUI-Wells um Thaighde Péidiatraiceach, agus Institiúid Imdhíoneolaíochta agus Teiripe Turgnamhach Hirszfeld, Indianapolis, Indiana, Stáit Aontaithe Mheiriceá
7Ionad leighis Sheba & Ollscoil Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Iosrael
8Ionad Haemaiteolaíochta, Imperial College London, Londain, Sasana, An Ríocht Aontaithe
9Ollscoil California San Francisco, San Francisco, California, Stáit Aontaithe Mheiriceá
10Iontaobhas Fondúireacht NHS Guy's & St. Thomas, Londain, Sasana, An Ríocht Aontaithe
11Ionad Haemaifilia Queensland, Ospidéal Ríoga Brisbane agus na mBan, agus Ollscoil Queensland, Brisbane, Queensland, An Astráil
12An Institiúid um Haemaiteolaíocht Turgnamhach agus Leigheas Fuilaistriúcháin agus an Lárionad um Ghalair Neamhchoitianta, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, an Ghearmáin
13Hemocentro UNICAMP, Roinn an Leighis Inmheánaigh, Scoil na nEolaíochtaí Leighis, Ollscoil Campinas, Campinas, São Paulo, An Bhrasaíl
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre agus Fondazione Luigi Villa, agus Roinn na Paiteolaíochta agus Trasphlandúcháin, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardia, an Iodáil
15Ionad Cóireála Hemophilia Ortaipéideach, Los Angeles, California, Stáit Aontaithe Mheiriceá
16Ionad um Neamhoird Fuiliú agus Téachtadh, Ollscoil Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Stáit Aontaithe Mheiriceá
17Iontaobhas Fondúireachta Seirbhíse Náisiúnta Sláinte Ospidéil Ollscoile Oxford, Ollscoil Oxford, agus Ionad Taighde Bithleighis na hInstitiúide Náisiúnta um Thaighde Sláinte Oxford, Oxford, Sasana, An Ríocht Aontaithe
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Stáit Aontaithe Mheiriceá

19Ranna Pediatrics agus Paiteolaíochta, Ollscoil Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stáit Aontaithe Mheiriceá

Príomhphointí Sonraí

Achoimre Sábháilteachta Valoctocogene Roxaparvovec do Bhliain 2
Ráta Bliantúil Bleeding cóireáilte/Úsáid FVIII

Léiríonn torthaí ó staidéar chéim 3 GENER8-1 in othair le haemafilia A a cóireáladh le valoctocogene roxaparvovec laghdú comhsheasmhach ar fhuilí cóireáilte/bliain agus ar úsáid bhliantúil FVIII ó bhliain 1 go bliain 2 i gcomparáid leis an mbunlíne. Bhain na luachanna bonnlíne ón tréimhse 6 mhí ionchasach bailithe sonraí sa staidéar neamh-idirghabhálach BMN 270-902.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL