Gaol idir Imeachtaí Léirithe agus Fuilithe Endogenous, Transgene FVIII i ndiaidh Aistriú Géine Roxaparvovec Valoctocogene le haghaidh Hemophilia A tromchúiseach: Anailís Iar-Hoc ar Thriail Chéim 8 GENEr1-3
Buaicphointí Ón 63ú Cruinniú Bliantúil ASH

Gaol idir Imeachtaí Léirithe agus Fuilithe Endogenous, Transgene FVIII i ndiaidh Aistriú Géine Roxaparvovec Valoctocogene le haghaidh Hemophilia A tromchúiseach: Anailís Iar-Hoc ar Thriail Chéim 8 GENEr1-3

Steven W. Píob, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Onór., FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D.11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Eochair18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Sciathán Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, agus Benjamin Kim, MD, MPhil22

1An Roinn Péidiatraice agus Paiteolaíochta, Ollscoil Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Roinn an Leighis Inmheánaigh, Scoil na nEolaíochtaí Leighis, Ollscoil Campinas, Campinas, an Bhrasaíl
3An tIonad Náisiúnta Hemophilia, agus Institiúid Taighde Amalia Biron de Thrombosis agus Haemostasis, Ionad Leighis Sheba, Tel Hashomer, Ollscoil Tel Aviv, Tel Aviv, Iosrael
4Ionad le haghaidh Neamhoird Bleeding agus Clotting, Ionad Leighis Ollscoil Minnesota, Minneapolis, MN
5Ollscoil Queensland, Brisbane, QLD, an Astráil
6Ionad Haemafilia Queensland, Seirbhísí Cúraim Ailse, Royal Brisbane agus Ospidéal na mBan, Brisbane, QLD, an Astráil
7Ollscoil California San Fransico, San Francisco, CA.
8Iontaobhas Fondúireachta NHS Guy & St. Thomas, Londain, an Ríocht Aontaithe
9Ionad Haemaiteolaíochta, Roinn an Leighis, Imperial College London, London, An Ríocht Aontaithe
10Ionad Cóireála Hemophilia Ortaipéideach, Los Angeles, CA.
11Roinn an Leighis Mhóilíneach, Institiúid Taighde Scripps, La Jolla, CA.
12Rannán na Haemaiteolaíochta, Roinn an Leighis Inmheánaigh, Ospidéal Ollscoile Náisiúnta Taiwan, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Roinn an Leighis, Ollscoil Oxford, Oxford, an Ríocht Aontaithe
14Iontaobhas Fondúireachta Seirbhíse Sláinte Náisiúnta Ospidéil Ollscoil Oxford, Oxford, an Ríocht Aontaithe
15An Institiúid Náisiúnta um Thaighde Sláinte, Ionad Taighde Bithleighis Oxford, Oxford, an Ríocht Aontaithe
16Ionad Cóireála Hemophilia, Ospidéal Leanaí Nationwide agus Coláiste Leighis Ollscoil Stáit Ohio, Columbus, OH
17Ionad Hemophilia agus Thrombosis, Campas Leighis Ollscoil Colorado Anschutz, Aurora, CO
18Ionad Taighde Fola UNC, Ollscoil Carolina Thuaidh ag Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19An Roinn Péidiatraice, Scoil Leighis Ollscoil Indiana, Ionad IUPUI-Wells um Thaighde Péidiatraice, Indianapolis, IN
20Saotharlann na Glycobiology, Institiúid Imdhíoneolaíochta agus Teiripe Turgnamhach Hirszfeld, Wroclaw, an Pholainn
21Iontaobhas Fondúireachta NHS Ospidéil Ollscoil Cambridge, Cambridge, an Ríocht Aontaithe
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA.

Príomhphointí Sonraí

Céim 3 Dearadh staidéir GENEr8-1

Rinneadh anailís ar thorthaí staidéar chéim 3 GENEr8-1 ar an ngaol idir gníomhaíocht FVIII a dhíorthaítear ó thrasghéine agus fuiliú. As líon iomlán na rannpháirtithe sa staidéar (N = 134), áiríodh san anailís seo fo-thacar d’othair a d’fhulaing bleed cóireáilte ≥ 1 sa tréimhse iar-aistrithe, a thosaigh 1 mhí tar éis dheireadh na tréimhse iar-phróifiolacsais a lean insileadh transgene.

ABR i rannpháirtithe le fuiliú cóireáilte tar éis an aistrithe (n = 22)

As 134 rannpháirtí iomlán sa staidéar GENEr8-1, fuair 22 (16%) fuiliú amháin ar a laghad sa tréimhse iar-aistrithe. Taispeántar ABR do na rannpháirtithe seo don bhunlíne réamh-insileadh agus don tréimhse staidéir iar-insileadh, iar-phróifiolacsas. I gcoibhneas leis an mbunlíne, bhí laghdú ar ABR ag 1 rannpháirtí, bhí méadú ar ABR <15 (saigheada dubha) ag 2 agus bhí méadú ar 1 ar ABR> 5 (saigheada oráiste) ag 1 acu.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL