Déanann taighdeoirí cliniciúla na hIodáile athbhreithniú ar airleacain chliniciúla éagsúla ag baint úsáide as géinteiripe chun cóireáil a dhéanamh ar hemophilia A agus B. Tar éis do shamhlacha ainmhithe sna 1990idí a léiriú gur léirigh veicteoirí adeno-víreas (AAV) slonn éifeachtach den fhachtóir IX (FIX), tugann na taighdeoirí faoi deara dhírigh an chéad triail chliniciúil ar othair le hemophilia B leibhéil theiripeacha FIX, cé nár mhair an éifeacht ach cúpla seachtain. Le feabhsúcháin ar dhearadh veicteora, mhéadaigh na leibhéil FIX a scaipeadh ar 2% -5% ar feadh tréimhse níos faide. I bhforbairtí níos déanaí, bhí imscrúdaitheoirí in ann slonn FIX a chur in iúl go dtí níos mó ná 30% trí an leagan Padua FIX a chur isteach sa FD cDNA. Mar thoradh air seo cuireadh deireadh le insiltí agus laghdaíodh imeachtaí fuilithe. I gcás haemóilia A, scriostar othair a bhfuil veicteoir AAV orthu ina bhfuil coda-uasmhéadú, B-fearainn F9 cDNA tras-léiriú ar feadh 8 bliana agus scaiptear leibhéil ghníomhaíochta FVIII de 3%. Tuairiscíodh einsímí ae ardaithe do roinnt othar i dtrialacha cliniciúla ar theiripe géine faoi threoir AAV-ae do hemophilia A agus B. Cé gur réitigh cóireáil steroid an tsaincheist i ngrúpa mór othar, tugann na taighdeoirí faoi deara go bhfuil an mheicníocht phathisiceolaíoch atá taobh thiar den tocsaineacht ae fós níl sé soiléir, agus tá sé faoi réir imscrúdaithe leanúnaigh.

Nasc Gréasáin