Monatóireacht ar Láithreáin Comhtháthaithe Veicteora i gCur Chuige Teiripe In Vivo Gene trí Seicheamhú Láithreáin-Bithóipse-Comhtháthaithe-Láithreáin
Buaicphointí Ón 28ú Comhdháil Bhliantúil ESGCT

Monatóireacht ar Láithreáin Comhtháthaithe Veicteora i gCur Chuige Teiripe In Vivo Gene trí Seicheamhú Láithreáin-Bithóipse-Comhtháthaithe-Láithreáin

D Cesana1, A Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, v Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cheantar1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E a Sé2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Insitute Telethon San Raffaele le haghaidh Teiripe Géine (HSR-TIGET)

2Saotharlann Lymphohematopoiesis Daonna, INSERM, an Fhrainc

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, an Fhrainc

4Ospidéal Leanaí an Dr. von Hauner, LMU, an Ghearmáin

5Roinn na Micribhitheolaíochta, UPenn, SAM

Príomhphointí Sonraí

IS Aisghabháil ó DNA saor ó chealla arna íonú ó shreabháin choirp

Scaoiltear DNA saor ó chealla (cfDNA) isteach san fhuil ó chealla orgáin sholadacha sláintiúla, inflamed nó galraithe (mar shampla an t-ae nó an thiúma) atá ag dul faoi apoptóis nó necróis. Is féidir athruithe géiniteacha i cfDNA íonaithe, lena n-áirítear suíomhanna comhtháthaithe veicteora-genómacha (IS) ó chealla trasduchtaithe, a bhrath trí sheicheamhú láithreán lánpháirtithe bithóipse leachta (LiBIS-seq).

Tréithriú Próifíl Comhtháthaithe Lentivirus (LV) i Madraí Hemophilic

Fuair ​​trí mhadra hemophilic do dhaoine fásta (O21, M57, agus O59) instealladh aonair de LVanna ag léiriú leaganacha éagsúla de FIX téachta canine. I gcás gach madra, íonaíodh cfDNA ó serum fola a lománaíodh ag 7–8 pointe ama difriúla ag tosú ó 30 go 532 d tar éis an insteallta. Taispeánann an graf seo méid measta daonra na gclón clón marcáilte a chuireann leis na ISanna roinnte le himeacht ama i madraí M57 agus O59.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL