Teiripe Lentiviral Gene chuig an ae le haghaidh Hemophilia agus Beyond
Buaicphointí Ón 28ú Comhdháil Bhliantúil ESGCT

Teiripe Lentiviral Gene chuig an ae le haghaidh Hemophilia agus Beyond

Alessio Cantore, PhD
Institiúid Telethon San Raffaele um Theiripe Géine
Ollscoil Vita-Salute San Raffaele
Milano, An Iodáil

Príomhphointí Sonraí

Veicteoir Lentiviral (LV) le haghaidh Teiripe Géine Ae

Tógáil na veicteoirí lentivíreasacha atá deartha le haghaidh géinteiripe ae-threoraithe agus a úsáidtear chun pacáil a dhéanamh ar na transgenes FIX nó FVIII daonna a cuireadh isteach i bpríomhaigh neamh-dhaonna d’fhonn heipitocítí a thrasuí leis an veicteoir-trasghéine a thógáil.

Gníomhaíocht Fachtóir Téachta Daonna Supranormal i NHP

Léiriú hFIX agus hFVIII i bpríomhaigh neamh-dhaonna a insileadh leis an veicteoir lentiviral ina bhfuil an trasghéine comhfhreagrach. Rinneadh an veicteoir-trasghéine LV-FIX a ionghabháil ag dáileoga 2.5 x 10-9 TU / kg (n = 1) agus 7.5 x 10-9 TU / kg (n = 3). Rinneadh an tógán veicteoir-trasghéine LV-FVIII a ionghabháil ag dáileoga 1 x 10-9 TU / kg (n = 2) agus 3 x 10-9 TU / kg (n = 3).

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL