Irish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Buaicphointí Ón 16ú Ceardlann de chuid NHF ar Theicneolaíochtaí Úrscéalta agus Aistriú Géine do Haemaifilia
Caoinfhulaingt Transgene a bhriseadh trí Chothú Imdhíonachta
Valder R. Arruda, MD, PhD
Ollamh Comhlach Péidiatraice
Scoil an Leighis Perelman, Ollscoil Pennsylvania
Lárionad Teiripí Ceallacha agus Móilíneacha (CCMT)
Ospidéal na Leanaí i Philadelphia
Príomhphointí Sonraí
Léirigh staidéir ar phríomhaigh neamhdhaonna (NHP), a réamhchóireáil le mycophenolate mofetil (MMF) ag tosú seachtain amháin roimh riarachán veicteora agus rapamycin ag tosú lá an riaracháin veicteora, go riaradh imdhíonachta T-chealla (le globulin frith-thymocyte coinín, rATG). Mar thoradh ar chomhréiteach le veicteoir AAV tháinig forbairt ar antasubstaintí FIX agus cóimheas méadaithe Th1/Treg (painéal ar chlé) ach mar thoradh ar riarachán ATG 17 seachtaine tar éis an veicteoir AAV ní raibh aon antasubstaintí FIX agus cóimheas Th5/Treg níos ísle (painéal ar dheis).
Chun achoimre a dhéanamh ar an tsraith staidéar seo, tá cosc imdhíonachta le laghdú íosta i gcealla Treg barrmhaith chun lamháltas imdhíonachta ae-idirghabhála a chinntiú do léiriú transgene FIX. I NHPanna, bhí réamhchóireáil le MMF agus rapamycin, agus moill ar riarachán rATG ina dhiaidh sin in ann lamháltas imdhíonachta marthanach a sholáthar ach ní raibh rATG nó daclizumab á riaradh tráth an insileadh veicteora.
CLÁR GAOLMHARA
