David Lillicrap, MD, FRCPC
Buaicphointí Ó Chomhdháil ISTH 2021

Imscrúdú ar Thorthaí Luath Tar éis Teiripe Géine Víreasach a Bhaineann le Adeno i Múnla Hemophilia Canine

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Geimhreadh4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillirap1

1Roinn na Paiteolaíochta agus an Leighis Mhóilíneach, Ollscoil na Banríona, Kingston, Ceanada

2Cógaisíocht BioMarin, Novato, Stáit Aontaithe Mheiriceá

3Eolaíochtaí Sláinte Kingston, Kingston, Ceanada

4Seirbhísí Cúraim Ainmhithe, Ollscoil na Banríona, Kingston, Ceanada

Príomhphointí Sonraí

Pointí Sonraí

A hemophilia Baineadh úsáid as samhail madraí chun athruithe a théann i bhfeidhm ar an ae agus fachtóirí a mbíonn tionchar acu ar léiriú FVIII a mheas tar éis géinteiripe AAV. Cuireadh cóireáil ar chúig mhadra fireann le insileadh amháin de AAV5-HLP-cFVIII ag dáileoga de ghéanóim veicteora 6.8e13–2e14. Chonacthas slonn FVIII don 2 mhadra a ndearnadh cóireáil orthu le tógálacha optamaithe le códón (JA2013 agus K2015), a coinníodh ag sé mhí (co-cFVIII-SQ = 6.8% agus comh-cFVIII-V3 = 4.3%) le normalú an iomláin am téachtadh fola (WBCT).

Pointe Sonraí 2
Mar a fheictear sa ghraf seo, d’fhorbair an madra a ndearnadh cóireáil air le comh-cFVIII-V3 (K2015) dhá eipeasóid de transaminitis, ingearchló éadrom iar-bithóipse ar lá 84, agus an dara ingearchló níos mó ag lá 116, díreach roimh an dara bithóipse. Níor léirigh íomháú ultrafhuaime agus bithóipsí ae a úsáideadh chun na heachtraí seo a imscrúdú aon histeapaiteolaíocht ae bhunúsach suntasach.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL