Obair leantach nuashonraithe ar Staidéar Alta, Staidéar Céim 1/2 ar Theiripe Géine Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom

Obair leantach nuashonraithe ar Staidéar Alta, Staidéar Céim 1/2 ar Theiripe Géine Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom
Buaicphointí Ón 62ú Cruinniú Bliantúil agus Taispeántas ASH

Obair leantach nuashonraithe ar Staidéar Alta, Staidéar Céim 1/2 ar Theiripe Géine Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) i measc Daoine Fásta a bhfuil Hemophilia Trom A orthu

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 agus Didier Rouy, MD, PhD11

1Ollscoil California, San Francisco, CA.

2Ollscoil Washington, Seattle, WA

3Ollscoil Washington, Ionad Washington um Neamhoird Bleeding, Seattle, WA

4UAMS ag Ospidéal Leanaí Arkansas, Little Rock, AR

5Ollscoil Florida Theas, Tampa, FL

6Scoil an Leighis Ollscoil Miami Miller, Miami, FL

7Ollscoil California Davis, Sacramento, CA.

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, Nua Eabhrac, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Teiripic Sangamo, Brisbane, CA.

Príomhphointí Sonraí

DEARADH STAIDÉIR

Ba é an staidéar ar chéim 1/2 do SB-525 ná ardú dáileoige, dearadh cohórt 4-dáileog, le 2 rannpháirtí ag gach ceann de na dáileoga níos ísle agus 5 rannpháirtí ag an dáileog is airde, 3 x 1013 vg / kg. Bíonn tréimhsí leantacha ann ó 1 go 3 bliana tar éis an insileadh ach amháin rannpháirtí amháin i gcohórt 1 (3 x 113 vg / kg) a chuir deireadh leis an staidéar roimh am (a cailleadh mar obair leantach).

ELEVATION ALT I gCÓRAS 4 (3 x 1013 vg / kg)

Ba iad ingearchlónna ALT an teagmhas díobhálach ba choitianta, a tharla i 5 de na 11 rannpháirtí agus 4 de na 5 rannpháirtí ag an dáileog is airde i gcohórt 4. Déileáladh leis na 4 rannpháirtí seo le stéaróidigh ar feadh tréimhsí idir 6 agus 16 seachtaine. Chonacthas an dara ingearchló ALT i 3 cinn de na 4 rannpháirtí seo.

ÉIFEACHTACHT DO CHÓRAS 4

Gníomhaíocht FVIII ag baint úsáide as an measúnacht cróigineach do na 5 rannpháirtí i gcohórt 4, an cohórt dáileoige is airde. Réimsíonn an obair leantach iar-insileadh ó 52 go 82 seachtaine. Maidir le seachtainí 9-52, ba é an meánghníomhaíocht FVIII ná 56.9% agus ba é an meán 70.4% (mar a socraíodh do 4 as 5 rannpháirtí cohórt 4 le measúnú ag 52 seachtaine).

CLÁR GAOLMHARA