Cónaidhm Dhomhanda Chlárlann Teiripe Géine Hemophilia

Cónaidhm Dhomhanda Chlárlann Teiripe Géine Hemophilia
Buaicphointí Ón 62ú Cruinniú Bliantúil agus Taispeántas ASH

Cónaidhm Dhomhanda Chlárlann Teiripe Géine Hemophilia

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, agus Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Cónaidhm Dhomhanda Hemophilia, Montreal, QC, Ceanada

2Ollscoil Washington, Ionad Washington um Neamhoird Bleeding, Seattle, WA

3Cónaidhm Dhomhanda Hemophilia, Montréal, QC, Ceanada

4An Cumann Idirnáisiúnta ar Thrombosis agus Haemostasis, Inc, Carrboro

5Ospidéal Leanaí Philadelphia, Philadelphia, PA

6Ollscoil McMaster, Ontario, Ceanada

7Ionad Hemophilia, Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin

8Cumann Haemaifilia na hÉireann, Baile Átha Cliath, Éire

9Ionad Hemophilia agus Thrombosis Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca ’Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, an Iodáil

10Ionad Hemophilia agus Thrombosis Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca ’Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, an Iodáil

11Péidiatraice agus Paiteolaíocht, Ollscoil Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14An Institiúid um Chur Chun Cinn Polasaí Teo, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Líonra Thrombóis agus Hemostasis Mheiriceá, Decatur, GA

17Fondúireacht Náisiúnta Hemophilia (NHF), Nua Eabhrac

18Pfizer Inc, Nua Eabhrac

19Ionad Cúraim Chuimsitheach Haemophilia, Dámh na nEolaíochtaí Sláinte, Ollscoil Witwatersrand agus NHLS, Johannesburg Thuaidh, an Afraic Theas

20Cónaidhm Domhanda Hemophilia, La Jolla, CA.

Príomhphointí Sonraí

DEARADH STAIDÉAR CÉIM I / II

Tar éis treoir a fháil ón nGníomhaireacht Leigheasra Eorpach (EMA) agus Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA), d’fhorbair an WFH GTR SC an tacar croí sonraí seo le bailiú ar gach othar le haemafilia, a fhaigheann géinteiripe. Iarrfar bailiú sonraí go ráithiúil le linn insileadh teiripe iar-ghéine na chéad bhliana agus go bliantúil ina dhiaidh sin, thar shaolré an othair. Cuireadh tús le for-rochtain chuig HTCanna i mí Lúnasa 2020 agus tosóidh cuairteanna tionscnaimh i mí Dheireadh Fómhair 2020. Rachaidh an chlárlann beo i mí Eanáir 2021.

CLÁR GAOLMHARA