Deimhníonn Teiripe Géine AMT-060 i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom nó Measartha-Throm B Léiriú Cobhsaí FIX agus Laghduithe Inmharthana ar Théamh agus Tomhaltas Fachtóir IX ar feadh suas le 5 bliana
Buaicphointí Ón 62ú Cruinniú Bliantúil agus Taispeántas ASH

Deimhníonn Teiripe Géine AMT-060 i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom nó Measartha-Throm B Léiriú Cobhsaí FIX agus Laghduithe Inmharthana ar Théamh agus Tomhaltas Fachtóir IX ar feadh suas le 5 bliana

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, agus Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Ionad Leighis Ollscoil Erasmus, Rotterdam, An Ísiltír

2An Roinn Haemaiteolaíochta, Ollscoil Groningen, Ionad Leighis na hOllscoile Groningen, Groningen, an Ísiltír

3Ionad Leighis Ollscoil Amstardam, Ollscoil Amstardam, Amstardam, an Ísiltír

4Rigshospitalet, Cóbanhávan, an Danmhairg

5Roinn an Leighis Inmheánaigh, Leigheas Soithíoch agus Haemostaseology, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Beirlín, an Ghearmáin

6Van Creveldkliniek, Ionad Leighis na hOllscoile Utrecht, Ollscoil Utrecht, Utrecht, an Ísiltír

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, an Iodáil

8Institiúid Frankfurt, Seirbhís Fola Chrois Dhearg na Gearmáine Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, an Ghearmáin

9Institiúid Frankfurt, Seirbhís Fola Chrois Dhearg na Gearmáine Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, an Ghearmáin

10Scoil an Leighis Ollscoil Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin

Príomhphointí Sonraí

DEARADH STAIDÉAR CÉIM I / II

Pointí Sonraí

Déanann an figiúr seo achoimre ar dhearadh an staidéir don staidéar céim 1/2 ar AMT-060. Lipéad oscailte a bhí sa staidéar le méadú dáileoige. Fuair ​​cohórt 1 (n = 5) insileadh amháin ag dáileog 5x1012 Fuair ​​gc / kg agus cohórt 2 (n = 5) insileadh amháin ag dáileog 2x1013 gc / kg. Is é 5 bliana an tréimhse leantach do chohórt 1 agus 4.5 bliana do chohórt 2.

Íomha

Le linn 5 bliana (cohórt 1) agus 4.5 bliana (cohórt 2) de obair leantach, ba é an meánghníomhaíocht FIX endogenous ná 5.2% (95% CI 2.0–8.4) i gcohórt 1 agus 7.4% (95% CI 4.2–10.6) sa chohórt 2. Bhí gníomhaíocht FIX spleách ar dáileog agus seasmhach le linn na tréimhse leantach don dá chohórt. Léiríonn luachanna i lúibíní meánghníomhaíocht FIX le himeacht ama. Ní áirítear ach luachanna 10 lá ar a laghad tar éis an riaracháin tiubhaithe FIX deireanach.

CLÁR GAOLMHARA