Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX), Veicteoir Feabhsaithe le haghaidh Aistriú Géinte in Aosaigh le Hemophilia B Trom nó Measartha-Dian: Sonraí Dhá Bhliana ó Thriail Chéim 2b
Buaicphointí Ón 62ú Cruinniú Bliantúil agus Taispeántas ASH

Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX), Veicteoir Feabhsaithe le haghaidh Aistriú Géinte in Aosaigh le Hemophilia B Trom nó Measartha-Dian: Sonraí Dhá Bhliana ó Thriail Chéim 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D.1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, agus Steven W. Pipe, MD12

1Roinn an Leighis, Rannán na Haemaiteolaíochta / Oinceolaíochta, UC San Diego Health, San Diego, CA.

2Ollscoil California Davis, Sacramento, CA.

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, an Iodáil

4Ollscoil Carolina Thuaidh ag Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Rannán na Haemaiteolaíochta, Ollscoil Carolina Thuaidh ag Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Ollscoil Sláinte & Eolaíochta Oregon, Portland, NÓ

7Ionad Leighis Ollscoil Erasmus, Rotterdam, An Ísiltír

8Ionad Hemophilia, Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin

9Ollscoil Sláinte agus Eolaíochta Oregon, Portland, NÓ

10Ospidéal Leanaí an Fhionnuisce, an Fhionnuisce, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Ollscoil Michigan, Ann Arbor, MI

Príomhphointí Sonraí

Íomha

Dearadh triail chliniciúil chéim 2B do AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) mar staidéar aon-lipéad oscailte. Rinneadh dáileog amháin de AAV5-Padua hFIX a ionghabháil i 3 rannpháirtí ag dáileog 2x1013 gc / kg. Ba é an príomhphointe deiridh ná gníomhaíocht FIX ag 6 seachtaine, agus ba é 5 bliana an obair leantach. Ní critéar eisiaimh a bhí in antasubstaintí neodraithe a bhí ann cheana go AAV5.

Íomha

Baineadh amach príomhphointe deiridh gníomhaíochta FIX ≥ 5% ag 6 seachtaine tar éis an insileadh sna 3 rannpháirtí go léir. Ba é an meánghníomhaíocht FIX ag 2 bhliain ná 44.2%, agus bhí gníomhaíocht FIX seasmhach ó bhliain 1 go bliain 2. Thar 2 bhliain, ní raibh fuiliú ná úsáid tiúchan FIX ag 2 nó 3 rannpháirtí. Bhí 2 insileadh de theiripe athsholáthair FIX ag an tríú rannpháirtí le haghaidh 1 fuiliú amhrasta agus 1 dearbhaithe.

CLÁR GAOLMHARA