Tá Incháilitheacht Leathan Othar agus Léiriú Fadtéarmach Cobhsaí agus Seasmhach FVIII ag Staidéar Teiripe Géine an Chéad Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A - BAY 2599023
Buaicphointí Ón 62ú Cruinniú Bliantúil agus Taispeántas ASH

Tá Incháilitheacht Leathan Othar agus Léiriú Fadtéarmach Cobhsaí agus Seasmhach FVIII ag Staidéar Teiripe Géine an Chéad Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A - BAY 2599023

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, agus Lisa A. Michaels6

1Ranna Péidiatraice agus Paiteolaíochta, Ollscoil Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, an Eilvéis

3Bayer, Sao Paulo, an Bhrasaíl

4Bayer, Wuppertal, an Ghearmáin

5Bayer, Beirlín, an Ghearmáin

6Bayer, Whippany, NJ

Príomhphointí Sonraí

Íomha

I gcéim leanúnach 1/2, lipéad oscailte, staidéar aimsithe dáileoige, cláraíodh othair incháilithe go seicheamhach i dtrí chohórt dáileoige (0.5, 1, agus 2 x 1013 gc / kg) chun insileadh infhéitheach amháin de BAY 2599023 a fháil, le dhá othar ar a laghad in aghaidh na dáileoige. Leanfar othair ar feadh 5 bliana san iomlán chun sábháilteacht agus éifeachtúlacht a mheas.

Íomha

Déanann an figiúr seo achoimre ar fhreagairt FVIII (ag baint úsáide as an measúnacht cróigineach) d’othair a fhaigheann insileadh amháin de BAY 2599023 suas go dtí an sciorradh sonraí an 26 Deireadh Fómhair 2020. Léirigh an 6 othar a dáileog sna 3 chohórt slonn FVIII atá spleách ar dháileog os cionn 40 –80 seachtain leantach.

CLÁR GAOLMHARA