Obair leantach ar Theiripe Géine Víreas Gaolmhar Adeno (AAV) (FLT180a) Gnáthleibhéil Ghníomhaíochta FIX a Bhaint Amach in Othair Trom Hemophilia B (HB) (Staidéar B-AMAZE)
Buaicphointí Ón 14ú Comhdháil Bhliantúil de EAHAD

Obair leantach ar Theiripe Géine Víreas Adeno-Chomhlachaithe (AAV) (FLT180a) Gnáthleibhéil Ghníomhaíochta FIX a Bhaint Amach in Othair Hemophilia B (HB) Trom
(Staidéar B-AMAZE)

Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate Talks,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, Londain, an Ríocht Aontaithe

2Coláiste na hOllscoile, Londain, Londain, an Ríocht Aontaithe

3Ionad Haemophilia Oxford, Oxford, an Ríocht Aontaithe

4Ollscoil Sheffield, Sheffield, an Ríocht Aontaithe

5Ospidéal Kent agus Canterbury, Canterbury, an Ríocht Aontaithe

6Ospidéal na hOllscoile Southampton, Southampton, an Ríocht Aontaithe

7Ionad Cúraim Chuimsitheach Haemafilia Newcastle, An Caisleán Nua, an Ríocht Aontaithe

8Ospidéal Naomh Tomás agus Guy, Londain, an Ríocht Aontaithe

9Taighde Leanaí St Jude, Memphis, TN, SAM

10Freeline, Stevenage, an Ríocht Aontaithe

Príomhphointí Sonraí

Dearadh Staidéar

aTuairiscíodh roimhe seo mar 4.5e11vg / kg; bTuairiscíodh roimhe seo mar 1.5e12vg / kg;
cTuairiscíodh roimhe seo mar 7.5e11vg / kg; dTuairiscíodh roimhe seo mar 9.75e11vg / kg 

Chun sábháilteacht agus éifeachtúlacht FLT180a a mheas, úsáideadh regimen dosing oiriúnaitheach, ag tosú le 2 othar ag an dáileog is ísle de 3.8 x 1011 vg / kg agus dáileoga ina dhiaidh sin a choigeartú chun slonn FIX a bharrfheabhsú agus an riosca thrombóis a íoslaghdú. Ba é an dáileog don chohórt deireanach, Cohórt 4, ná 8.32 x 1011 vg / kg. Tháinig nósanna imeachta um chosc imdhíonachta chun cinn le linn na trialach, agus mar thoradh air sin bhí regimen faoi chois imdhíonachta próifiolacsach a chuimsigh tacrolimus i Cohórt 4.

Gníomhaíocht FIX

Gníomhaíocht FIX bunaithe ar an measúnacht aonchéime do na 4 ábhar i Cohórt 4 thar an gcéad 6 mhí tar éis cóireála leis an veicteoir AAVS3 agus an trasghéine FIX-Padua. Ba é buaicghníomhaíocht FIX ná 150-250% agus tharla sé idir 50 agus 140 lá tar éis an insileadh. I 3 as 4 ábhar, d'fhan leibhéil FIX os cionn 100%.

CLÁR GAOLMHARA