Obair leantach ar feadh níos mó ná 5 bliana i ngrúpa othar a bhfuil Haemaifilia B orthu a bhfuil cóireáil déanta orthu le Teiripe Géine Víreas Adeno-A bhaineann le Fidanacogene Elaparvovec
Buaicphointí Ón 63ú Cruinniú Bliantúil ASH

Obair leantach ar feadh níos mó ná 5 bliana i ngrúpa othar a bhfuil Haemaifilia B orthu a bhfuil cóireáil déanta orthu le Teiripe Géine Víreas Adeno-A bhaineann le Fidanacogene Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Onóracha), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, agus Jeremy Rupon, MD9

1Ospidéal na Leanaí i Philadelphia, Philadelphia, PA
2Ionad Mississippi um Ardleighis, Madison, MS
3Teiripí Cille & Móilíneach, Ospidéal Ríoga an Phrionsa Alfred, SLHD, An Astráil
4Ollscoil California Davis, Sacramento, CA.
5Scoil an Leighis Perelman ag Ollscoil Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Ionad Cóireála Haemaifilia, UC Davis, Sacramento, CA
7Ollscoil Toronto, Ospidéal Naomh Mícheál, Toronto, Ceanada
8Ollscoil Columbia, Nua Eabhrac, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, An Ríocht Aontaithe
11Pfizer Inc, Nua Eabhrac, NY

Príomhphointí Sonraí

Gníomhaíocht a Shocrú Thar Am Tar éis Insileadh Fidanacogene Elaparvovec

Gníomhaíocht FIX (ó dháta scoite mhí na Nollag 2020) do na 15 rannpháirtí i dtriail chliniciúil chéim 1/2 ar fidanacogene elaparvovec a fuair dáileog de 5e11 vg/kg. Socraíodh gníomhaíocht FIX trí úsáid a bhaint as measúnacht téachtadh aonchéime aonchéime bunaithe ar Actin FSL. D'fhan meánleibhéil ghníomhaíochta FIX sa raon déine hemophilia éadrom: 22.8%, bliain 1 (n = 15); 25.4%, bliain 2 (n = 14); 22.9%, bliain 3 (n = 14); 24.9%, bliain 4 (n = 9); agus 19.8%, bliain 5 (n = 7).

ABR Thar Am Tar éis Insileadh Fidanacogene Elaparvovec

ABR do 14 de na 15 rannpháirtí chéim 1/2 a ghlac páirt sa staidéar leantach fadtéarmach. Níl ach 9 agus 5 rannpháirtí tar éis na pointí ama leantacha 5 bliana agus 6 bliana a bhaint amach, faoi seach. Ós rud é insileadh réamhveicteora, tá an meán ABR sa raon ó 0.1-0.9 in aghaidh na bliana le linn na tréimhse leantach, agus níor thosaigh aon rannpháirtí ar phróifiolacsas FIX.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL