Obair leantach ar feadh níos mó ná 5 bliana i ngrúpa othar a bhfuil Haemaifilia B orthu a bhfuil cóireáil déanta orthu le Teiripe Géine Víreas Adeno-A bhaineann le Fidanacogene Elaparvovec

Buaicphointí Ón 63ú Cruinniú Bliantúil ASH

Obair leantach ar feadh níos mó ná 5 bliana i ngrúpa othar a bhfuil Haemaifilia B orthu a bhfuil cóireáil déanta orthu le Teiripe Géine Víreas Adeno-A bhaineann le Fidanacogene Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Onóracha), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, agus Jeremy Rupon, MD⁹

¹Ospidéal na Leanaí i Philadelphia, Philadelphia, PA
²Ionad Mississippi um Ardleighis, Madison, MS
³Teiripí Cille & Móilíneach, Ospidéal Ríoga an Phrionsa Alfred, SLHD, An Astráil
⁴Ollscoil California Davis, Sacramento, CA.
⁵Scoil an Leighis Perelman ag Ollscoil Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Ionad Cóireála Haemaifilia, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Ollscoil Toronto, Ospidéal Naomh Mícheál, Toronto, Ceanada
⁸Ollscoil Columbia, Nua Eabhrac, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, An Ríocht Aontaithe
¹¹Pfizer Inc, Nua Eabhrac, NY

Príomhphointí Sonraí

Gníomhaíocht a Shocrú Thar Am Tar éis Insileadh Fidanacogene Elaparvovec
ABR Thar Am Tar éis Insileadh Fidanacogene Elaparvovec

Gníomhaíocht a Shocrú Thar Am Tar éis Insileadh Fidanacogene Elaparvovec

Gníomhaíocht FIX (ó dháta scoite mhí na Nollag 2020) do na 15 rannpháirtí i dtriail chliniciúil chéim 1/2 ar fidanacogene elaparvovec a fuair dáileog de 5e11 vg/kg. Socraíodh gníomhaíocht FIX trí úsáid a bhaint as measúnacht téachtadh aonchéime aonchéime bunaithe ar Actin FSL. D'fhan meánleibhéil ghníomhaíochta FIX sa raon déine hemophilia éadrom: 22.8%, bliain 1 (n = 15); 25.4%, bliain 2 (n = 14); 22.9%, bliain 3 (n = 14); 24.9%, bliain 4 (n = 9); agus 19.8%, bliain 5 (n = 7).

ABR Thar Am Tar éis Insileadh Fidanacogene Elaparvovec

ABR do 14 de na 15 rannpháirtí chéim 1/2 a ghlac páirt sa staidéar leantach fadtéarmach. Níl ach 9 agus 5 rannpháirtí tar éis na pointí ama leantacha 5 bliana agus 6 bliana a bhaint amach, faoi seach. Ós rud é insileadh réamhveicteora, tá an meán ABR sa raon ó 0.1-0.9 in aghaidh na bliana le linn na tréimhse leantach, agus níor thosaigh aon rannpháirtí ar phróifiolacsas FIX.