Staidéar Teiripe Géine Céad-i-Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A: Sábháilteacht agus Torthaí Gníomhaíochta FVIII
Buaicphointí ó 23ú Cruinniú Bliantúil ASGCT

Staidéar Teiripe Géine Céad-i-Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A: Sábháilteacht agus Torthaí Gníomhaíochta FVIII

Píopa Steven1, Charles RM Hay2, Seán P. Ó Sítheáin3, Toshko Lissitchkov4, Elke a dhíspreagadh5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevsky5

1Ollscoil Michigan, Ann Arbor, MI

2Roinn Haemaiteolaíochta na hOllscoile, Otharlann Ríoga Mhanchain, Manchain, an Ríocht Aontaithe

3Roinn an Leighis, Ollscoil Wisconsin - Madison, Madison, WI

4Ospidéal speisialaithe Náisiúnta um Chóireáil Ghníomhach ar Ghalair Haemaiteolaíocha, Sóifia, an Bhulgáir

5Bayer, Basel, an Eilvéis

Príomhphointí Sonraí

Critéir chuimsithe agus regimen dosing méadaitheach don staidéar sábháilteachta oscailte-aimsithe agus dáileoige céim 1/2 do veicteoir capsid AAVhu37 i hemophila trom A. Tá dhá othar cláraithe i gcohóirt 1, 2, agus 3. Torthaí don chéad 2 chohórt ar fáil don chur i láthair seo. (PTP, othair a ndearnadh cóireáil orthu roimhe seo; ED, laethanta nochta; GC, cóipeanna géine)

Léirigh torthaí gníomhaíochta FVIII don 2 othar i gcohórt 1 léiriú leanúnach ar FVIII sa dá othar ar feadh> 12 mhí. Ag an dáileog is ísle seo, ghnóthaigh 1 othar (painéal ar dheis) leibhéil FVIII a raibh brí cliniciúil leo agus mar thoradh air sin tháinig laghdú ar líon na bleeds thar 12 mhí ó 99 go 4.

Léirigh torthaí gníomhaíochta FVIII don 2 othar i gcohórt 2 léiriú leanúnach ar FVIII ar feadh> 6 mhí. Ag an gcéad dáileog eile níos airde seo, ghnóthaigh an dá othar leibhéil FVIII a raibh brí cliniciúil leo; Tá 1 othar (painéal ar dheis) fuilithe agus saor ó chóireáil ar feadh 7 mí.

CLÁR GAOLMHARA

Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL