Coscann Léiriú Fachtóir IX Laistigh den Raon Gnách Bleeds Spontáineacha óna dteastaíonn Cóireáil Tar éis Teiripe Géine FLT180a in Othair le Hemophilia Trom B: Staidéar Leantach Fadtéarmach ar an gClár B-Amaze
Buaicphointí Ón 63ú Cruinniú Bliantúil ASH

Coscann Léiriú Fachtóir IX Laistigh den Raon Gnách Bleeds Spontáineacha óna dteastaíonn Cóireáil Tar éis Teiripe Géine FLT180a in Othair le Hemophilia Trom B: Staidéar Leantach Fadtéarmach ar an gClár B-Amaze

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Caint Kate8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Fada11, Julie Krop11, agus Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Ionad Haemaifilia agus Thrombóis Katharine Dormandy, Royal Free Hospital, Londain, An Ríocht Aontaithe
2Coláiste na hOllscoile, Londain, Londain, an Ríocht Aontaithe
3Ospidéil Ollscoile Oxford, Oxford, An Ríocht Aontaithe
4Ollscoil Oxford, Oxford, An Ríocht Aontaithe
5Ollscoil Sheffield, Sheffield, An Ríocht Aontaithe
6Ospidéal Kent agus Canterbury, Canterbury, An Ríocht Aontaithe
7Ospidéal na hOllscoile Southampton, Southampton, An Ríocht Aontaithe
8Iontaobhas Fondúireacht NHS Ospidéil Newcastle Upon Tyne, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Ionad Haemostasis agus Thrombosis, Iontaobhas Fondúireacht NHS Guy's agus St Thomas, Londain, An Ríocht Aontaithe
10Ospidéal Taighde Leanaí St Jude, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, an Ríocht Aontaithe

Príomhphointí Sonraí

Dearadh Dosála Oiriúnaitheach do B-AMAZE

Áiríodh leis an dearadh staidéir don staidéar B-AMAZE formáid oiriúnaitheach chun aithint na dáileog optamach den veicteoir FLT180a AAV a éascú a tháirgfeadh leibhéil FIX cobhsaí de 50-150% den raon gnáth in othair le hemophilia B measartha go mór thar a. Tréimhse staidéir 26 seachtaine. Áiríodh le dearadh an staidéir freisin imdhíonacht phróifiolacsach le prednisolone chun trasaiminíteas a íoslaghdú. Cuireadh Tacrolimus leis an réimeas próifiolacsach don chohórt dáileog 4.

Freagra FIX ar Dháileog-spleách ar Chóireáil

Léirigh freagairt FIX sna 10 rannpháirtí agus 4 chohórt dáileog do B-AMAZE spleáchas dáileog. Ba é meánréimse (raon) na tréimhse leantach ná 27.2 (19.1–42.4) mí. Ní bhfuair naonúr de na deich rannpháirtithe próifiolacsas FIX tar éis cóireála le FLT180a. Chaill othar amháin léiriú FIX tar éis trasaiminítis. As na 9 rannpháirtí a raibh léiriú leanúnach acu, bhí fuil trámach ag duine amháin a raibh insileadh FIX ag teastáil uathu agus ní raibh aon fhuiliú spontáineach a raibh insiltí FIX ag teastáil uathu.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL